Ang mahal ay hindi laging nangangahulugang mabisa. Sa katunayan, ang ilan sa pinakamahal na gamot ay nagbibigay ng minimum positibong resulta... Mas mura ang bumili ng bahay kaysa sa ilan sa mga gamot na ito. Siyempre, maaaring magbago ang listahang ito sa mga darating na buwan ...
Myozyme
Taunang gastos: $ 100,000 hanggang $ 300,000Ang Mayozyme ay isang gamot na ginagamit upang gamutin ang isang bihirang ngunit nakapanghihina na sakit, glycogenosis (Pompe disease). Nakakaapekto ito sa mga kalamnan ng kalansay at puso ng pasyente.
Acthar
Taunang gastos: $ 300,000
Ang Actar ay isang gamot na ginagamit upang gamutin ang mga seizure sa mga batang wala pang dalawang taong gulang. Dahil ang Opisina para sa Sanitary Supervision of Quality produktong pagkain at Ang Mga Gamot (FDA) ay hindi naaprubahan ang Aktar, hindi lamang mahirap makuha, kundi pati na rin ang mga kumpanya ng seguro, bilang panuntunan, ay hindi saklaw ang gastos sa pagbili nito.
Ang lahat ng ito ay nagreresulta sa mataas na presyo at mga margin ng benta na lampas sa tatlong kapat ng isang bilyong dolyar sa isang taon.
Folotyn
Taunang gastos: $ 320,000
Ginagamit ang folotin upang labanan ang isang bihirang at agresibong uri ng cancer, T cell lymphoma... Para sa pasyente, isang anim na linggong kurso ng paggamot sa Folotin ang huling pagkakataon na ihinto ang sakit. Bagaman ang kita sa benta ng gamot ay lumampas sa $ 50 milyon taun-taon, ang gamot ay hindi nagpakita ng makabuluhang extension ng buhay, na ginagawang isang napakamahal na huling paraan.
Cinryze
Taunang gastos: $ 350,000
Ang gamot na ito ay ginagamit upang gamutin angioedema, isang namamana na karamdaman na nakakaapekto sa halos 1 sa 50,000 katao at sanhi ng pamamaga ng mga kamay, lalamunan at lukab ng tiyan... Nagawa mula sa dugo ng tao, Ipinakita ng Cinryze ang kanyang sarili na medyo epektibo sa paglaban sa sakit na ito.
Naglazyme
Taunang halaga: $ 365,000
Ginamit upang gamutin ang isang sakit sa pagkabata na kilala bilang Maroto-Lamy syndrome, na nakakaapekto nag-uugnay na tisyu... Ang mga taong may sindrom na ito ay may hindi napaunlad na mga kalamnan, kasukasuan at tisyu, na kadalasang humahantong sa dwarfism.
Ang mga batang may sakit na ito ay nagdurusa rin mula sa mga sakit na neurological at puso, sakit sa paningin at pandinig, at pinsala sa utak. Tumutulong ang Naglazime upang pasiglahin ang magkasanib na kadaliang kumilos at paglaki ng tisyu.
Elaprase
Taunang gastos: $ 375,000
Mas mahal kaysa sa karamihan sa mga tahanan, nakakatulong ang gamot na ito na labanan ang Hunter Syndrome, isang bihirang minana na kondisyon na pumipigil paglago ng katawan at pag-unlad ng utak.
Vimizim
Taunang gastos: $ 380,000
Ang Vimizim ay isang enzyme na ginagamit upang gamutin ang Morquio syndrome. Pinipigilan ng sakit na ito ang pagkasira ng mga mahabang chain ng mga molekulang asukal sa katawan ng pasyente, na humahantong sa mga kaguluhan sa paggana ng puso at pag-unlad ng kalansay, dwarfism at iba pang mga seryosong depekto.
Soliris
Taunang gastos: $ 440,000
Regular na hinahawakan ni Soliris ang mga nangungunang posisyon sa mga listahan ng pinaka mamahaling gamot, ngunit sa kahit na, maaari ring makuha ang pamagat ng very mabisang paraan para sa paggamot ng paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, na nakakaapekto sa halos walong libong mga Amerikano.
Sinisira ng sakit ang pula mga selula ng dugo, pagdaragdag ng pagkamaramdamin ng pasyente sa mga impeksyon, anemia at pamumuo ng dugo. Tumutulong ang Soliris upang mabawasan ang mga pagpapakita na ito ng 90%. Ang gamot na ito ay napatunayan din na epektibo sa paggamot ng hindi tipikal na hemolytic uremic syndrome, isa pang bihirang at minsan ay nakamamatay na sakit.
Glybera
Taunang gastos: $ 1.21 milyon
At ang pamagat ng pinakamahal na gamot sa buong mundo ay iginawad kay Glybera - isang gamot na hindi pa naaprubahan sa US, ngunit naaprubahan kamakailan sa EU. Ang Glybera ay isang gen therapy na ginagamit upang gamutin ang kakulangan sa lipoprotein lipase ng pamilya, isang sakit na nakakaapekto sa isa sa isang milyong tao. Sa mga bansang EU, mas mababa sa 200 katao ang nagdurusa dito. Ang kakulangan ay nagdudulot ng labis na masakit na pamamaga ng pancreas.
Malawak ang listahan ng mga mamahaling gamot. Bilang panuntunan, ang mga tabletas para sa mga bihirang at karamihan ay hindi magagamot na sakit ay nagkakahalaga ng higit sa isang libong dolyar o euro. Ang mga eksperto ay madalas na magtaltalan na ang gastos ng mga gamot na ito ay sineseryoso ng labis na presyo para sa iba't ibang mga kadahilanan, kabilang ang kawalan ng kumpetisyon. Maingat na pinag-aralan ng AiF.ru ang mayroon nang listahan ng pinakamahal na pondo sa buong mundo at gumawa ng isang uri ng "hit list" sa kanila.
Ang pinakamahal sa mundo ay isinasaalang-alang Soliris- isang gamot para sa mga pasyente na nagdurusa sa mga karamdaman immune system, kung saan ang mga selula ng dugo ng isang tao ay nagsisimulang mamamatay sa panahon ng pagtulog sa panahon ng pagtulog (para sa kung anong mga kadahilanan na hindi ito eksaktong alam), dahil kung saan ang mga bato, baga, puso, at utak ay nawasak. Nang walang naaangkop na paggamot, ang pag-asa sa buhay ng naturang pasyente ay hindi hihigit sa 10 taon. Pinapayagan ka rin ng gamot na suspindihin ang prosesong ito. Isinasaalang-alang na mayroon lamang 20,000 mga naturang pasyente sa buong mundo, nagiging malinaw kung bakit napakamahal ng gamot - ang isang taon ng paggamot ay nagkakahalaga sa kanila ng $ 536,000, at ang mga presyo para sa isang pakete ng tabletas ay nagsisimula sa 5,928 euro.
Ang pangalawang pinakamahal ay Naglazyme, na ginagamit upang iwasto ang mga karamdamang metabolic. Ang sakit na ito ay mabilis na naglalagay ng isang tao sa isang wheelchair. Sa parehong oras, ang paggamot ay nagbibigay-daan sa iyo upang makita ang mahusay na mga resulta at positibong dinamika halos kaagad - pagkatapos ng simula ng kurso, ang mga pasyente ay nagsisimulang maglakad, naitala nila ang pag-usad ng motor. Sa mundo ngayon, mayroon lamang 1100 mga kaso ng gayong problema. Ang paggamot na may tulad na isang lunas sa himala ay nagkakahalaga ng $ 485 libo bawat taon (ie humigit-kumulang na 3,800 euro bawat pack).
2, 000 tao sa mundo ang nakakaalam kung ano ang Hunter syndrome, hindi sa pamamagitan ng pandinig, dahil sila mismo ay nagkakasakit. Ang sakit na ito ay nailalarawan sa pamamagitan ng hindi mabagal na paglaki, umuusbong na mga problema sa paghinga, pampalap ng dila, butas ng ilong at labi. Ito ay pinaniniwalaan na mas karaniwan sa maagang edad- ibig sabihin sa mga bata. Elaprase ay nagbibigay-daan sa iyo upang pabagalin ang pag-unlad ng sakit, na ibabalik ang lumalang pagganap ng isang tao normal na kondisyon... Sa kasong ito, dapat itong kunin ng 1 tablet bawat linggo. Ang halaga ng packaging ay mula sa 3750 euro.Ang pang-apat na pinakamahal ay Cinryze- isang gamot para sa pag-iwas sa edema sa mga pasyente na may namamana na angioedema. Ang sakit na ito ay nangyayari dahil sa isang kakulangan sa dugo ng ilang mga enzyme at metabolic disorder. Dahil ang hindi pangkaraniwang bagay na ito ay hindi mahuhulaan, ang edema ay maaaring lumitaw anumang oras. Bilang isang resulta, ang mga pasyente ay kailangang gumastos ng $ 350,000 para sa isang taong paggamot, o mula 1948 euro - para sa bawat pack.
Sa pang-limang lugar sa mga tuntunin ng gastos - Myozyme dinisenyo para sa mga pasyente na may sakit na Pompe. Ang sindrom na ito dahil sa isang kakulangan ng alpha-glucosidase, na humahantong sa pagkasira ng kalamnan, isang pagtaas sa laki ng puso at mga problema sa paghinga. Karaniwan, ang sakit ay mas madalas na masuri pagkabata... Pinapayagan ka ng Myozyme na ihinto ang mga prosesong ito at matulungan ang mga bata na huminga nang mag-isa.
Ang gastos ng taunang paggagamot ay nagkakahalaga ng mga magulang ng $ 100,000. Kung ang nasabing sakit ay nangyayari sa mga may sapat na gulang, kung gayon ang kurso ay nagkakahalaga ng mas malaki para sa kanila - $ 300,000 bawat taon, ang presyo ng isang pakete ay nagsisimula sa 1,000 euro.Kadalasang binibigyang katwiran ng mga eksperto ang napakataas na halaga ng mga gamot na nakakatipid ng buhay sa pamamagitan ng katotohanan na ang mga ito ay dinisenyo upang madaig ang talagang bihira at malubhang mga pathology... Oo, para sa pagkakataon na bahagyang, at sa ilang mga kaso kahit na kumpletong paggaling ang mga tao ay hindi alintana na magbigay ng anumang pera. At ang sitwasyon ay maaaring magbago lamang kung maglaro - pagkatapos ang presyo ng mga gamot ay maaaring mabawasan, sinabi ng mga eksperto.
Ang mga siyentipiko ay hindi humihinto sa mga hadlang at subukang mag-imbento ng bago at higit pa mabisang gamot para sa mga pasyente ng cancer. Isang bilang ng mga bago mga gamot mula sa cancer ay ipinakita sa Espanya sa taunang medikal na kongreso ESMO-2014.
Ipinakita ng mga eksperto hindi lamang ang mga gamot mismo, kundi pati na rin ang mga ulat sa kanilang mga klinikal na pagsubok. Ang tanging bagay na pipigilan pa rin ang mga pasyente ng cancer mula sa pagbili ng mga gamot na ito ay ang mataas na gastos ng mga gamot.
Perjeta drug
Ang isa sa mga pinaka-malaking resulta sa paggamot ng mga advanced at agresibong anyo ng cancer sa suso ay ang epekto ng gamot na Perjeta ng tagagawa ng parmasyutiko sa Switzerland na Roche ng Genentech.
Ang lugar ng pagkilos ng gamot ay isang uri ng cancer kung saan nagbago ang HER 2 gene, at hahantong ito sa labis na babaeng katawan ardilya ng parehong pangalan. Halos isang-katlo ng mga pasyente ng cancer ang nagdurusa sa ganitong uri ng sakit.
Ang perjeta ay dapat gamitin kasama ng Docetaxel at Herceptin. Natagpuan ng mga doktor na ang bahagi ng mga pasyente na ginamit karaniwang gamot na may isang placebo, nabuhay sila ng 3.4 taon, at ang mga gumamit ng Perjetu sa halip na isang placebo - 4.7 taon. Napapansin na ang porma ng sakit na ito ay napakalubha at hindi magagamot, samakatuwid, ang 1.5 taon na ibinigay ng gamot ay isang malaking tagumpay sa paggamot ng mga pasyente ng kanser.
Para sa mga Amerikano, ang gamot na ito ay hindi bago o bago, sapagkat ito ay ginamit nang higit sa isang taon. Ang presyo ng 1 bote (420 mg) sa Amerika ay umabot sa 4,000 dolyar, at sa Inglatera - 2,000 pounds sterling. Upang maunawaan ang buong sukat ng paggamot, ang isang pasyente na may kanser mula sa UK ay kailangang gumastos ng halos 43,000 pounds sa isang taon. At ito ay isa lamang na gamot, at dapat itong gamitin kasama ng parehong mahal na gamot.
Xalkori
Ang kaaya-aya, gayunpaman, ay napakamahal din ng balita para sa mga pasyente ng cancer na may ROS 1 -positive cancer sa baga, na nangyayari dahil sa isang pag-mutate sa ALK gene. Ito ang Xalkori, na ginawa ng Pfizer. Ang pagsusuri ng epekto ng gamot ay nagsimula 4 taon na ang nakakaraan. Para dito, 50 pasyente ang inilaan na kumuha ng mga gamot na ito. Bilang isang resulta, sa 72% ng mga pasyente, ang pag-urong ng tumor ay naobserbahan, at sa 18%, ang paglaki ng bukol ay bumagal at tumigil sa kabuuan.
V kaso ito nakilala ng mga siyentista ang 2 kategorya ng mga pasyente ng cancer: na may binibigkas na mutation sa ROS 1 gene at sa ALK gene. Bukod dito, sa unang kategorya ng mga pasyente, ang isang mas mahabang yugto ng pagpapatawad ay sinusunod pagkatapos na uminom ng gamot. Ang halaga ng Xalkori para sa isang pasyente ay higit sa $ 115,000 bawat taon.
Afatinib
Para sa mga pasyente na may squamous cell cancer sa leeg at mga lugar ng ulo international kongreso Ang Afatinib ni Boehringer Ingelheim ay ipinakilala.
Ang mga milagrosong tabletas na ito ay maaaring: pahabain ang buhay ng mga pasyente nang walang pag-unlad ng sakit, bawasan ang bilang ng mga namatay sa mga pasyente na may ganitong uri ng cancer ng 20% (kumpara sa mga pasyente na kumukuha ng methotrexate) at taasan ang panahon ng pagpapatawad ng 2 at kalahati buwan. Ang presyo ng 30 mga naturang tablet sa Amerika ay higit sa $ 6,000.
Sa Alemanya noong nakaraang linggo, ang paglunsad ng pinakahihintay na gamot ay ipinagpaliban, ito ang unang gamot na pinapayagan sa Europa na maaaring baguhin ang genome ng tao. Ipinagpaliban nila, tulad ng nakasaad sa desisyon ng komisyon, "hanggang sa kumpirmahin therapeutic effect". Ang mga kalaban ng radikal na panghihimasok sa kalikasan ng tao ay ipinagdiriwang ang tagumpay. Sa parehong oras, ang isang malaking bahagi ng pamayanang pang-agham ay kumbinsido na ang sangkatauhan ay hindi kinakailangang pinabagal ang pag-unlad, sapagkat kapag ang pag-edit ng gen ay naging isang ordinaryong paggamot, hindi lamang natin aalisin ang mga hindi magagamot na karamdaman, ngunit lubos ding pagbutihin ang genome ng tao. Handa na ba ang mundo para sa gen therapy, at handa ang isang tao para sa makatuwirang pagpapabuti sa sarili, at kung gayon, magkakaroon ba ng pagkakataon ang mga Ruso para sa isang bagong uri ng paggamot?
Sa isang maliit na ampoule na may isang hindi kapansin-pansin na sticker - ganap malinaw na likido... Ang Glybera na ito ay ang pinakamahal na gamot sa buong mundo. Ang isang kurso ng paggamot sa gamot na ito ay nagkakahalaga ng 1.1 milyong euro. Ang isang ampoule (53 libong euro) ay naglalaman ng daan-daang libong mga virus, kung saan pinasok ng mga siyentista ang isang kopya ng gumaganang gene LPL (lipoprotein lipase gene) - responsable ito sa paggawa ng isang espesyal na enzyme sa mga kalamnan na gumagamit ng taba sa ating katawan Kung ang isang gene ay nasisira, kung gayon ang pinakamaliit na halaga mataba na pagkain sanhi ng matinding pamamaga ng pancreas at pagbara ng mga daluyan ng dugo na may mga plake.
Ang mekanismo ng pagkilos ay ang mga sumusunod: isang beses sa katawan, ang mga "nakapagpapagaling" na mga virus, ayon sa kanilang kalikasan, ay naka-embed sa DNA ng tao at pinalitan ang "sirang" gene na may tama. Kung hindi man sinabi ng mga kalaban: iilan lamang sa mga iniksiyon sa hita, at ang isang tao ay nagiging isang genetically binago na organismo (kaya GMO), dahil ang kanyang DNA ay nagsasama ng mga artipisyal na piraso ng isang gene. Maging tulad nito, ang epekto ay ang katawan mismo ay nagsisimulang gumawa ng sapat na mga enzyme upang pamahalaan ang mga taba, at ang tao ay nakakakuha ng isang pagkakataon para sa isang buong buhay.
Ipinaliwanag ng mga developer ang kamangha-manghang gastos sa pamamagitan ng katotohanang si Glybera ay umuunlad sa loob ng 25 taon at ito ay nangangailangan ng isang malaking pamumuhunan. Bilang karagdagan, ang bilog ng mga potensyal na consumer ng gamot ay makitid: ang sakit sa gen na ito ay nangyayari sa 1-2 katao bawat milyon. Ito ay naging ganito: ang gastos ng isang kurso ng paggamot ay maihahambing sa mga mamahaling gamot na inumin ng gayong mga pasyente sa buong buhay nila upang mapalitan ang nawawalang enzyme.
Gayunpaman, ang pangunahing precedent sa kaganapan na ang gamot na ito ay pumasok sa merkado ng Europa ay hindi magiging pera. Kasunod sa Glybera, dose-dosenang mga gamot na nagbabago ang mga gen ay maaaring ibuhos sa merkado ng EU - lahat ng naipon sa "pantry" ng mga kumpanya ng parmasyutiko sa loob ng maraming taon. Sa paghusga sa katotohanan na ang European Commission (gobyerno ng EU) at ang European Medical Agency (EMA) ay nagbigay ng berdeng ilaw, natatakot ang Europa na mahuli sa likod ng Tsina sa lugar na ito, kung saan ang dalawang mga gamot na gen therapy (parehong para sa oncology) ay naging opisyal na naaprubahan para sa pagbebenta.
- Ang pamamaraan na ginamit upang maihatid ang isang kopya ng LPL sa genome ay nalalapat sa iba`t ibang gamot, - binibigyang diin Thomas Salmonson, Tagapangulo ng Komite sa mga gamot para sa isang tao sa EMA - Kaya, maaari nating pag-usapan ang paggamot ng maraming sakit na sanhi ng isang madepektong paggawa ng mga gen.
Kaya't bakit ang komisyon ng Aleman (ang opisyal na pangalan na G-BA - ang Pinagsamang Komite Pederal) sa ikatlong pagkakataon mula noong 2012 ay tumangging ilunsad ang gamot na ito ng gen therapy sa merkado? Inatasan ng opisyal na paglilinaw sa developer na magbigay ng "karagdagang data tungkol sa therapeutic na halaga ng gamot," ngunit sa katunayan, tila ligtas itong nilalaro ng mga opisyal: ang mga iskandalo ay masyadong mataas ang profile dahil sa ang katunayan na ang mga pang-eksperimentong gamot na gen ang kumitil ng buhay. ng mga tao. Oo, ngayon malinaw sa lahat na ang hinaharap ay kabilang sa mga gamot na ito, ngunit tanggapin ang responsibilidad para sa mga panganib sa panig ang mga opisyal na pagkontrol sa pangunahing merkado ng parmasyutiko sa Europa ay hindi na muli.
Pagsasabwatan sa virus
Ang ideya na, salamat sa pagkagambala sa mga gen, posible na alisin ang sangkatauhan ng dati nang hindi magagaling na mga sakit, ay nasasabik sa isipan ng mga siyentipiko mula noong kalagitnaan ng 1970s - ang mga pangunahing pamamaraan ng genetic engineering ay bahagyang nabuo. Agad na naintindihan ng mga eksperto: ang pangunahing pagkakaiba sa pagitan ng bagong pamamaraan ng paggamot ay hindi nito tinatanggal ang mga kahihinatnan ng sakit , ngunit ang ugat na sanhi nito. Ang prosesong ito ay naging higit pa o hindi gaanong totoo matapos malaman ng mga henetiko na maiugnay ang mga tiyak na gen na may mga sakit. Matapos ang proyektong "Human Genome" (sa pamamagitan ng pagde-decode ng genome), naging malinaw ito: sa katunayan, may mas kaunting mga gen na responsable para sa mahalagang aktibidad ng organismo kaysa sa iniisip nila - "lamang" 20-25 libo (hindi 100 libo). Sa parehong oras, lahat ng uri ng "mga pagkasira" sa mga gen, na humahantong sa mga malfunction sa katawan, isang madalas na kababalaghan.
- Sa prinsipyo, sa anumang populasyon, bawat 150-160th na bata ay naghihirap mula sa isa o iba pang namamana na sakit, - sabi ng representante ng direktor ng Medical Genetic Scientific Center ng Russian Academy of Medical Science Vera Izhevskaya- Para sa mga matatanda, ang mga figure na ito ay mas maliit: isa bawat 200-250 katao. Ang mga sakit na ito ay hindi kinakailangang matindi sapagkat iba ang genetic pathology. Halimbawa, mayroong isang gene sanhi ng kung aling kolesterol ang makabuluhang tumaas. Alam din natin na 50 hanggang 70 porsyento ng lahat ng katutubo na pandinig at pagkabingi ay nagdudulot din ng mga depekto sa gen. At may mga sistemang sitwasyon kung kailan ang puso, mata, at talino ay apektado.
Ang unang seryosong pagtatangka na "i-edit" ang genome ay pagmamay-ari ng totoong mga ilaw ng genetika, na pumili ng mga seryosong karamdaman na nauugnay sa isang pagkasira sa isang partikular na gene bilang mga target. Ang ideya ng "pag-edit" ng genome ay nasubukan nang maraming beses sa mga halaman at hayop: isang virus ang napili bilang isang transportasyon, at ito ay "na-load" ng isang kapaki-pakinabang na sangkap. At sa gayon noong 1999 James Wilson, pinuno ng Institute for Gene Therapy sa University of Pennsylvania, ay nagsimulang pagsubok sa isang viral carrier para sa pag-edit ng genome ng tao. Nagmamadali si Wilson: kalaunan ay lumalabag na lumabag siya sa mga patakaran ng mga klinikal na pagsubok, lalo na, tahimik siya tungkol sa pagkamatay ng mga pang-eksperimentong unggoy.
Ang isang iniksyon na may gamot upang baguhin ang genome ay ibinigay sa isang 18-taong gulang Jesse Gelsinger mula sa Arizona. Naghirap si Jesse bihirang sakit: ang kanyang atay ay hindi gumawa ng isang enzyme na sumisira sa amonya, isang byproduct ng katawan. Karaniwang namatay ang mga pathologist mula dito bago sila umabot sa edad na lima, ngunit si Jesse - isang espesyal na kaso: ang mutasyon ay hindi minana, kusang bumangon ito sa katawan. Matapos ang isang iniksyon na naglalaman ng mga "nakapagpapagaling" na mga virus, nagkaroon siya ng lagnat, pagkatapos ay bumuo ng patolohiya na multi-organ. Sa ikalawang araw, namatay ang binata.
- Nagkaroon ng adenovirus-based therapy si Jesse, - paliwanag Ancha Baranova, Propesor sa GMU School of Systems Biology (USA), Pinuno ng Center para sa Pag-aaral ng mga malalang sakit Metabolism sa GMU College of Science, direktor ng agham sa Atlas Biomedical Holding at isang miyembro ng American Society for Human Genetics. "Iniwan na sila ngayon sapagkat nag-uudyok sila ng malakas na mga tugon sa immune sa ilang mga pasyente. Imposibleng malaman kung magiging o hindi bago pumasok ang adenovirus sa katawan. Masasabi nating ang pagkamatay ni Jesse ay isang trahedya hindi lamang para sa kanyang mga magulang, ngunit para sa lahat ng gen therapy. Dahil kaagad pagkatapos nito, ang lahat ng gawain na nauugnay sa paglalapat ng gen therapy sa katawan ng tao ay nasuspinde sa mundo.
Ang karera sa pang-agham ni Wilson ay pinahina, at ang Institute for Gene Therapy ay ganap na sarado. Sa lahat ng mga eksperimento sa "pag-edit" ang genome ng tao sa Estados Unidos ay nagpakilala ng isang walang katiyakan na moratorium. Galit na galit ang mga siyentista, ngunit ang moratorium ay medyo kapaki-pakinabang. Sinimulan nilang aktibong maghanap ng mga bagong paraan ng paghahatid ng gamot sa gen at tumira sa mga retrovirus. Hindi tulad ng adenoviruses, hindi sila naging sanhi ng pagkagambala ng immune system, ngunit nagkaroon ng isa pang sagabal - ang mga naturang virus ay naka-embed sa genome na hindi sinasadya, "kung saan ipinadala ng Diyos."
Noong 2004, nagpakita ang Pranses ng gamot para sa paggamot ng malubhang pinagsamang immunodeficiency - isang sakit kung saan ipinanganak ang isang bata na walang anumang kaligtasan sa sakit. Sa buong buhay niya, sa kasamaang palad, hindi mahaba, nakatira siya sa isang malinis na silid at nakikipag-usap pa rin sa kanyang mga magulang sa guwantes na goma... Ang mga batang ito ay na-injected ng gamot na naitama ang isang depekto sa isang gene. Kamangha-mangha ang epekto - 10 mga bata ang nagsimulang makabuo ng kanilang sariling kaligtasan sa sakit, gayunpaman, sa daan, dalawang nabuo na leukemia (sila, sa kabutihang palad, ay gumaling). Bilang ito ay naka-out, ang retrovirus ay nagsingit ng isang "nakakagamot" na gen sa tabi ng gene na sanhi ng partikular na cancer sa dugo. Muli, ang gene therapy ay binigyan ng isang nakamamatay na krus: ang kontrol sa pananaliksik sa therapy ay naging masikip na ang daloy ng mga inobasyon ay natuyo ng maraming taon - kapwa sa Europa at sa Estados Unidos. Pagkatapos ang China ay lumabas sa tuktok.
Gawa sa Tsina
"Halos kaagad pagkatapos ng mga kaganapang ito, inaprubahan ng Tsina ang paggamit ng dalawang gamot na nauugnay sa paghahatid ng malusog na mga gen sa tumor - Gendicine at Oncorine," sabi ni Propesor Ancha Baranova. "Inilaan nila ang paggamot mga sakit na oncological mas partikular, pinapagana nila ang p53 gene, na kung saan ay "responsable" para sa pagpigil sa paglaki ng mga cancer cells.
Ito ay kagiliw-giliw na ang mga Tsino ay mabilis na nagdala sa merkado hindi ang kanilang sariling mga pagpapaunlad, ngunit ang mga paghahanda na ginawa South Korea at Estados Unidos, ngunit hindi naabot ang mamimili dahil sa ligal na mga hadlang. Sa Celestial Empire, hindi sila masyadong masigasig tungkol sa mga kondisyon ng pagpapatupad Klinikal na pananaliksik at, tulad ng sinabi ng mga nagdududa, tahimik sila tungkol sa totoong bilang ng mga kaso ng seryoso mga epekto... Sa madaling salita, pinili ng Tsina na palabasin sa merkado ng masa ang isang hindi kumpletong nasubok na gamot na makakatulong isang malaking bilang mga tao (kahit na maaaring may hindi mahuhulaan na mga kahihinatnan para sa isang tao). Sa Europa at Estados Unidos, pumili sila ng ibang landas: ang buhay ng isang potensyal na biktima ng mga epekto (kahit na isang solong) ay inilagay sa daang daang buhay ng mga potensyal na pasyente na, ayon sa ilang eksperto, makakatulong ang gamot na ito.
Habang ang mga komisyon ng bioethics ay nagpapasya kung sino ang tama, ang PRC ay hindi lamang nakatanggap ng malaking kita mula sa pagbebenta ng mga gamot sa nagdaang mga taon, ngunit nakakuha din ng katanyagan bilang kabisera ng gen therapy - sa Beijing ang mga taong may malubhang anyo ng ulo at kanser sa leeg ay naglalakbay sa Beijing mula sa buong mundo. Sinenyasan nito ang isang pangkat ng mga mananaliksik mula sa Estados Unidos noong 2013 na sumulat ng isang gabay Pambansang Institute kalusugan (namamahagi siya ng badyet sa agham biomedical) isang liham na tumatawag para sa pag-abandona ng kabuuang kontrol sa gene therapy. Matapos ang anim na buwan ng pagsasaalang-alang, ang mga opisyal ay sumang-ayon sa mga siyentista.
Mahalagang tandaan na pagkatapos ng sapilitang moratorium, maraming mga siyentipiko ang inabandunang mga nakaraang bersyon ng mga virus ng transporter. Ngayon ay binibigyan nila ng kagustuhan ang adeno-associate virus (AAV): ang labis na karamihan ng mga tao ay mga carrier, kaya't hindi ito matutugunan ng pagkapoot ng immune system. Dagdag pa, ang AAV ay may isang mahusay na tampok: iba`t ibang uri ang mga virus ay naka-embed sa ilang mga katawan- sa atay, mata, selula ng utak at, tulad ng sa kaso ng Glybera, pangunahin sa mga kalamnan. Totoo, mayroon din siyang mga kawalan: maaari niyang "alisin" ang isang napakaliit na materyal na nakapagpapagaling.
Ang pangalawang virus, kung saan ang mga siyentipiko ay lalong nagtatrabaho, ay, kakaibang sapat, isang virus, Sanhi ng AIDS... Gumagamit ang mga mananaliksik ng isang na-neutralize na kopya nito, na may mga promising katangian mula sa pananaw ng therapy: maaari itong tumagos sa mga cell ng immune system nang hindi pinapagana ang mga oncogenes.
Gisingin ang potensyal
Sa nagdaang ilang taon, ang sitwasyon na may mga bagong gamot na "gene" (lahat ng ito ay dumadaan sa isa o ibang yugto ng pagsubok) sa mundo ay mukhang nakasisigla. Natutunan ng mga doktor na sugpuin ang pag-unlad ng mga kumplikadong leukemias sa tulong ng mga gen, naibalik ang paningin sa mga unggoy na bulag mula nang ipanganak, at baligtarin ang muscular dystrophy. Bukod dito, sa ilang mga kaso, maraming mga iniksyon ay hindi kinakailangan: halimbawa, isang gen na nagbibigay-daan sa iyo upang labanan ang cystic fibrosis (systemic namamana sakit, na kung saan ay nailalarawan sa pamamagitan ng pinsala sa mga glandula ng panlabas na pagtatago at mga respiratory organ), ang mga siyentista ay naka-pack sa aerosol para sa paglanghap.
Nga pala, sa ating bansa noong 2012 ay nagpalabas sila sertipiko ng pagpaparehistro sa sarili nitong gamot na gen therapy para sa paggamot ng malubhang mga vaskular lesyon ng mga binti. Ang gamot ay isang human gene VEGF 165, na responsable para sa paglaki ng mga bagong sisidlan. Kaya, halos hindi nahahalata sa mundo, naging pangalawang bansa tayo pagkatapos ng Tsina na aprubahan ang gen therapy.
Siyempre, maraming mga hindi nalutas na isyu. Halimbawa, natutunan nila ngayon na gamutin ang hemophilia (hanggang ngayon sa mga eksperimento sa hayop) sa pamamagitan ng paghahatid ng isang bagong kopya sa isang maliit na bilang ng mga gen, na responsable para sa normal na paggawa ng factor ng pamumuo ng dugo. Kung ihahambing sa isang malusog na katawan, ang halagang ito ay 10 porsyento, ngunit sapat na ito upang, halimbawa, ang isang tao, na nabali ang kanyang braso, ay maaaring maghintay para sa isang ambulansya at hindi namatay sa pagkawala ng dugo. Ang isa pang bagay ay ang mga sakit na iyon kapag ang isang gene ay kailangang mapalitan sa buong katawan, literal sa bawat cell. Dito walang lakas pa rin ang agham.
"Dapat mong maunawaan na ang teknolohiya ng pagpasok ng isang gumaganang kopya ng isang gen sa genome ay hindi lamang ang paraan upang makamit ang isang resulta," paalala ni Propesor Ancha Baranova, "kung minsan mas madaling mag-on kahit papaano sa isang tahimik na gene o buhayin ang isang natutulog isa V mga nagdaang panahon ginagawa ito gamit ang doble-straced RNA. Isipin na sa hinaharap ay magagawa natin, sa paglipas ng panahon, sa mga matatanda na babaan ang gawain ng isang gene na responsable para sa paggawa ng mismong mga plake sa utak na sanhi ng sakit na Alzheimer. Nagbubukas ito ng tunay na walang katapusang mga posibilidad para sa sangkatauhan.
Ang pinakamahal na gamot sa buong mundo - 850 libong dolyar bawat dosis! Tandaan ang pangalang ito: Luxturna. Mula ngayon ito ang pinakamahal medikal na gamot, kailanman surfed ang lawak ng mga parmasya, nagsusulat ng magazine na Maxim.
Hindi, hindi ito gamot para sa kasakiman. Sa katunayan, tulad ng sasabihin ni Skolkovo, ito ay isang "makabagong gamot". Napaka makabago na ang Spark Therapeutics, na bumuo ng Luxturna, ay orihinal na ibebenta ito ng $ 1 milyon bawat dosis.
Luxturna ay idinisenyo upang pagalingin ang pasyente mula sa isang labis na pangit na sakit - namamana na pagkabulag. Pinapagaling ng gamot ang pagkabulag sa pamamaraang gen therapy (isang ultramodern at tunay na mabisang direksyon sa modernong gamot batay sa mga pagbabago sa genetic aparat somatic cells matiyaga).
Matapos sabihin ng mga kompanya ng seguro na ang isang milyon ay sobra, isang mabigat na pasanin para sa badyet, ang presyo ay nabawasan ng 15 porsyento. Ngunit kahit na iniiwan ang Luxturna sa ranggo ng pinakamahal na gamot.
Napatunayan ng pagsubok na ang Luxturna ay tunay na nagpapanumbalik ng paningin para sa mga mayroon bihirang anyo minana ng pagkabulag.
Paano gumagana ang bagay na ito?
Sa kasamaang palad, walang self-hypnosis - sinabi nila, dahil nagbayad ako ng 850,000, kailangan ko lang makabawi. Pagkatapos ng isang pag-iiniksyon ng gamot, gumaganap ito tulad ng isang virus sa retina at pinapalitan ang may sira na gene, kung saan nagsimula ang proseso ng pagpapanumbalik ng paningin. Dalawang pag-iniksyon ang kinakailangan (isa bawat mata), ang paggamot sa bawat mata ay nagkakahalaga ng 425,000, na magdaragdag ng hanggang 850 libo.
Sa parehong oras, tulad ng mga dalubhasa na pumupuna sa mga sakim na parmasyutiko na tandaan, ang presyo ay labis, kahit na sa mga pamantayan ng bagong bagong gen therapy. Halimbawa, ang pinakamahal na gamot sa gene para sa cancer sa dugo ay nagkakahalaga ng 474 libong dolyar. Hindi isang regalo, ngunit mas mahinhin pa kaysa kay Luxturna.
Ang pinaka-nakakagulat na bagay na naitala ng mga eksperto ay ang tunay na banta na kapag ang mga kumpanya ng seguro ay nagsimulang magbayad para sa gayong mahal na paggamot, ang mga korporasyong parmasyutiko ay magiging ganap na walang pakundangan at magsimulang magmaneho ng mga presyo kahit na mas mataas!