"Скъпо" не винаги означава "ефективно". Всъщност някои от най-скъпите лекарства дават минимум положителни резултати. По-евтино ще дойде да си купи къща за себе си, отколкото някои от тези лекарства. Разбира се, през следващите месеци този списък може да промени ...
Mosayme (myoozyme)
Годишни разходи: от $ 100,000 до $ 300,000Мозайка - лекарство, използвано за лечение на редки, но изтощително заболяване, гликогенизиране (помпозна болест). Тя поражда скелетните мускули и сърцето на пациента.
Acthar (Acthar)
Годишни разходи: $ 300 000
Актар е лекарство, използвано за лечение на спазми при деца под две години. Заради канцеларията на санитария хранителни продукти И лекарствата (FDA) не одобриха акта, не само е трудно да се получи, но и застрахователни компании, като правило, не покриват разходите за придобиване.
Всичко това води до създаването на високи цени и печалби от продажбите в сумата над три четвърти от един милиард долара годишно.
Фолтон (Folotyn)
Годишни разходи: $ 320 000
Фолиетинът се използва за борба с редки и агресивен рак, Т-клетъчен лимфом. За пациента шестгодишният курс на лечение с фолтин е последният шанс за спиране на заболяването. Въпреки че печалбата от продажбата на това лекарство надвишава 50 милиона долара годишно, лекарството не показва значително разширяване на живота, което го прави изключително скъп последната надежда.
Cinryze.
Годишни разходи: $ 350,000
Това лекарство се използва за лечение на оток на ангиоедем - наследствено заболяване, което се случва от един човек от 50 хиляди и причиняваща ръка, гърло и коремна кухина. Произведен от човешка кръв, Cinryze се показа доста ефективно в борбата с това заболяване.
Наглазим (наглазим)
Годишни разходи: $ 365,000
Използвани за лечение на детска болест, известна като Maroto-la Sinth, който е поразителен свързване на тъкани. Хората, страдащи от този синдром, са разработили неправилно мускули, фуги и тъкани, които често водят до джуджета.
Децата с това заболяване също страдат от неврологични и сърдечни заболявания, нарушения на зрението и слуха, увреждане на мозъка. Naglazim помага за стимулиране на мобилността на ставите и растежа на тъканите.
Elaprase (Elaprase)
Годишни разходи: $ 375 000
Това лекарство, цената на която надвишава цената на повечето къщи, помага в борбата срещу синдрома на Хънтър - рядко наследствено заболяване физически растеж и развитието на мозъка.
Vimizim (Vimizim)
Годишни разходи: $ 380,000
Vimizim е ензим, използван за лечение на синдрома на Моркио. Това заболяване предотвратява разграждането на молекулите на дългите вериги в тялото на пациента, което води до нарушения в работата на сърцето и развитието на скелета, джуджетата и други сериозни дефекти.
Soliris (Soliris)
Годишни разходи: $ 440,000
Soliris редовно заема водеща позиция в списъците на най-много скъпи лекарства, но на понеможе да се прилага много за заглавието ефективни средства За лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия, от която страда около осем хиляди американци.
Болестта унищожава червено кръвни приказки, увеличаване на податливостта на пациента към инфекции, анемия и образуване на тромб. Soliris помага за отслабването на тези прояви с 90%. Това лекарство също така доказа своята съгласуваност при лечението на атипичен хемолитичен синдром на хемолитик-уремик, друго рядко и понякога фатално заболяване.
Глибера.
Годишни разходи: 1,21 милиона долара.
И заглавието на най-скъпата медицина в света получава Глибера - наркотикът, който все още не е одобрен в Съединените щати, но не толкова отдавна одобрен в ЕС. Glybera е генна терапия, използвана за лечение на семейна недостатъчност на липопротеин липаза, заболяване, което засяга един човек на милион. В страните от ЕС те страдат от по-малко от 200 души. Дефицитът причинява изключително болезнен фокус на панкреаса.
Списък на скъпите лекарства са обширни. Като правило, не хиляда долара или хапчета за евро, от редки и предимно неизлечими болести. Експертите често твърдят, че цената на тези наркотици е сериозно надценена по редица причини, включително липсата на конкуренция. AIF.RU внимателно проучи съществуващия списък на най-скъпите средства на света и състави един вид хит списък от тях.
Счита се най-скъпо в света Soliris. - лекарство за пациенти, които страдат от разстройства имунна системаВ който човек започва в кръвта по време на сън ... Поддържайки кръвни телета (по какви причини определено не е известно), поради което бъбреците, белите дробове, сърцето, мозъкът се унищожават. Без подходящо лечение, продължителността на живота на такъв пациент е не повече от 10 години. Лекарството ви позволява да спрете този процес. Като се има предвид, че по целия свят има само 20 000 души в целия пациент, става ясно защо лекарството е толкова скъпо - годината на лечението струва $ 536 хиляди, а цените на таблетките за опаковане започват от 5,928 евро.
Второто в цената става Наглазим.който се използва за коригиране на разстройствата на метаболитните процеси. Такава болест бързо води човек в инвалидна количка. В същото време лечението ви позволява почти веднага да видите добри резултати и положителна динамика - след началото на курса, пациентите започват да ходят, отбелязват напредъка на двигателя. В света днес има само 1100 случая на подобен проблем. Лечението с такова чудо ще струва $ 485 хиляди годишно (т.е. около 3800 евро на опаковка).
2000 души в света знаят какво не е синдромът на Хънтър, защото Самите те са болни. Такова заболяване се характеризира с забавяне на растежа, възниква проблеми с дишането, удебеляване на езика, ноздрите и устните. Смята се, че е по-често ранна възраст - т.е. при деца. Елапрораза. позволява забавяне на развитието на заболяването, връщайки влошаващи се показатели на човек нормално състояние. В същото време следва 1 таблетка на седмица. Разходи за опаковане - от 3750 евро.Четвъртата стойност е Cinryze. - лекарство за превенция на оток при пациенти с наследствен ангиоедем. Такова заболяване възниква поради недостатъчност в кръвта на някои ензими и метаболитни нарушения. Тъй като явлението е непредсказуемо, тогава отокът може да се прояви по всяко време. И в резултат на това пациентите трябва да разпространяват $ 350 хиляди за годишно лечение или от 1948 евро - за всяка опаковка.
На пето място в цената - Myoozyme.предназначени за пациенти с болест на помпата. Този синдром Поради дефицит на алфа-глюкозидаза, което води до унищожаване на мускулите, увеличавайки сърцето по размер и дихателни проблеми. По принцип заболяването е по-често диагностицирано детство. Myozyme ви позволява да спрете тези процеси и помагате да вдишвате само децата.
Цената на годишните разходи за лечение на родители от $ 100 хиляди. Ако такова заболяване ще бъде маркирано при възрастни, тогава за тях курсът ще струва повече - $ 300 хиляди годишно, цената на опаковката започва от 1000 евро.Експертите често оправдават толкова висока цена на жизненоважни лекарства от факта, че те са предназначени да преодолеят наистина редки и. \\ T сериозни патологии. Да, за шанса за частично и в някои случаи и пълно възстановяване Хората не съжаляват, за да дадат пари. И ситуацията може да се промени само ако конкурентите влизат в бизнеса - тогава цената на наркотиците може да намалее, експерти бележка.
Учените не спират преди препятствията и все още се опитват да измислят нови и повече ефективни лекарства За рак. Редица нови лекарства Ракът е представен в Испания като част от годишния медицински конгрес на ESMO-2014.
Специалистите представиха не само самите наркотици, но и доклади за своите клинични проучвания. Единственото нещо, което все още ще ограничи онкобелите при закупуването на тези лекарства, е високата цена на лекарствата.
Подготовка краката
Един от най-големите резултати в процеса на лечение на стартираните и агресивни форми на рак на гърдата е ефектът от лекарството на швейцарския фармацевтичен производител на компанията Genenech.
Районът на действието на наркотиците е формата на рак, при която нейният 2 ген мутира, и това води до излишък дамско тяло Симорен протеин. Почти една трета от рака страда от тази форма на заболяването.
Нанесете пецентацията в комплекса с доцетаксел и гризач. Лекарите установиха, че частта от използваните пациенти стандартни препарати С плацебо, успяха да живеят 3,4 години, а тези, които ме използват на място - 4.7 години. Заслужава да се отбележи, че тази форма на заболяването е много трудна и нелечима, следователно 1,5 години, представени от лекарството - огромен пробив при лечението на рак.
За американците това лекарство не се превърна в новост, защото тя е била използвана там повече от година. Цената на 1 флакон (420 mg) в Америка достига 4 000 долара, а в Англия - 2000 паунда стерлинги. За да разберем всички мащаби за лечение, анулирането от Обединеното кралство ще трябва да похарчи около 43 000 паунда годишно. И това е само едно лекарство и трябва да се прилага в комплекса със същите скъпи лекарства.
Xalkori.
Приятна обаче, също много скъпи новини за рак с ROS 1-позитивен рак на белия дроб, който се дължи на мутацията на ALK ген. Това е Xalkori, производителят е Pfizer. Изпитването на действието на лекарството започна преди 4 години. За това са разграничени 50 пациенти, които са взели тези лекарства. В резултат на това 72% от пациентите имат намаление на тумора и в 18% - растежът на тумора се забави и изобщо е преустановен.
В този случай Учените бяха отпуснати 2 категория онкобел: с изразена мутация в ген роз 1 и в ALK ген. Освен това в първата категория пациенти се наблюдава по-дълъг период на ремисия след приемането на лекарството. Цената на Xalkori за един пациент ще възлиза на повече от 115 000 долара годишно.
AFATINIBER
За пациенти с плоска мел форма на рак в райони на шията и главата международен конгрес Подготовката на AFAINIB е представена от Boehringer Ingelheim.
Тези чудотворни хапчета могат: удължаване на живота на пациентите без прогресия на заболяването до 20% намаляват количеството на смъртните случаи сред пациентите с тази форма на рак (в сравнение с пациенти, които приемат от метотрексират) и за 2 и половина месеца за увеличаване на термина на ремисия. Цената на 30 такива таблетки в Америка повече от 6000 долара.
В Германия миналата седмица изтъкнаха заключението на дългоочаквания пазар на наркотици, ние говорим за първото лекарство, разрешено в Европа, способно да променя човешкия геном. Отложено, както казват в решаването на Комисията, "преди потвърждение терапевтичен ефект" Противниците на радикалната намеса в природата на човека празнуват победата. В същото време значителна част от научната общност е убедена: човечеството е напразно, поема напредък, защото когато гените "редактиране" ще станат обикновени лечения, ние не само ще се отървем от неизлечими заболявания, но и в корена на подобрен геном на човечеството. Дали светът е готов за генна терапия и човек е разумно самоусъвършенстване и ако е така, ще има ли шанс за нов вид лечение с руснаците?
В малка ампула с незабележителен стикер - абсолютно прозрачна течност. Този глибера е най-скъпата медицина в света. Курсът на лечение с това лекарство струва 1,1 милиона евро. Една ампула (53 хил. Евро) съдържа стотици хиляди вируси, в които учените са изградили копие от работния LPL ген (липопротелиделиден ген) - това е отговорно за разработването на специален ензим, който използва в телесните ни мазнини. Ако генът "прекъсва", тогава най-малкото количество мазна храна Причинява силно възпаление на панкреаса и блокиране на плаките.
Механизмът на действие е следният: веднъж в организма, "лечебни" вируси, според тяхната природа, са вградени в човешката ДНК и заменете правилно "счупения" ген. Противниците казват иначе: само няколко инжекции в бедрото и човекът става еднометричен организъм (по този начин ГМО), защото неговата ДНК включва изкуствени парчета ген. Ако това може, ефектът е, че самото тяло започва да произвежда достатъчно ензими, които да се управляват с мазнини, а човек получава шанс за пълен живот.
Фантастичните разходи за разходи обясняват факта, че Глибера е разработен 25 години и той изисква гигантски инвестиции. В допълнение, кръгът на потенциалните потребители на наркотици е тесен: това нарушение на гена се намира в 1-2 души на милион. Оказва се по този начин: цената на хода на лечението е сравнима с скъпите лекарства, че тези пациенти трябва да пият целия живот, за да замени липсващия ензим.
Въпреки това, основният прецедент в случай на навлизане на европейския пазар на това лекарство не би било пари. След глибера на пазара на ЕС, десетки лекарства с променящи се гени могат да бъдат погълнати - всичко, което годините са копирани в "малотерията" фармацевтични продукти. Съдейки от факта, че Европейската комисия (правомощието на ЕС) и Европейската медицинска агенция (EMA) Green Light Dali, Европа се опасява да изостава в тази област от Китай, където две генотерапевтични лекарства са официално разрешени за продажба (както на онкологията).
- методът, използван за предоставяне на копие от PLL в генома, приложим за различни лекарства, - подчертава Томас Салмон, Председател на комисията по лекарствени препарати За човек в EMA това означава, че можем да говорим за лечението на много заболявания, причинени от събирането на гени.
Така че защо германската комисия (нейното официално наименование G-BA - Обединеният федерален комитет) за трети път от 2012 г. отказва да пусне това генотерапевтично лекарство на пазара? Официалното обяснение инструктира разработчика на компанията да предостави "допълнителни данни за терапевтичната стойност на лекарството", но всъщност изглежда, че служителите са резервирани: много силни имаха скандали поради факта, че експерименталните гени са били отнесени от живота на хората. Да, днес всичко е ясно, че бъдещето зад тези лекарства, но да поема отговорност за странични рискове Длъжностни лица, които контролират главния фармацевтичен пазар на Европа, не са отново.
В заговор с вируса
Идеята, че благодарение на намесата в гените, човечеството може да бъде доставено от преди това неизлечими болести, вълнуващи умовете на учените от средата на 70-те години - едва разработи основните методи на генното инженерство. Специалисти с Go Good: основната разлика между новия метод на лечение е, че той не елиминира ефекта от заболяването и нейната коренна причина. Повече или по-малко реално, този процес започва след генетиката да се научи да свързва специфични гени с болести. След генома на мъжа (според декодирането на генома) стана ясно: всъщност гените, отговорни за препитанието на тялото, по-малко от мисълта - "общо" 20-25 хиляди (а не 100 хиляди). В същото време, различни видове "разбивки" в гените, водещи до неизправности в работата на тялото, явлението е често.
- по принцип, при всяко население на всеки 150-160-то дете страда от едно или друго наследствено заболяване, "казва заместник-директорът на медицинския и генетичен научен център, овни Вера Ижевская.- При възрастни тези цифри са по-малки: един за 200-250 души. Тези заболявания не са непременно тежки, защото генетичната патология е различна. Например, има ген, поради който холестеролът е значително увеличен. Също така знаем, че от 50 до 70% от всички вродени загуби на слуха и глухота също причиняват гени на гени. И има системни ситуации, в които са засегнати сърцето и очите и интелигентността.
Първите сериозни опити за "редактиране" на генома принадлежаха на истинската лумина на генетиката, която като цели са избрали тежки заболявания, свързани с разбивка в определен ген. Идеята за "редактиране" на генома е многократно тествана върху растения и животни: вирусът е избран като транспорт, който "зарежда" с полезен компонент. И тук през 1999 година Джеймс УилсънРъководителят на Института по генериране на генерал Пенсилвания започва да тества вирусната среда за редактиране на човешкия геном. Уилсън бързаше: по-късно се оказва, че е нарушил правилата на клиничните изпитвания, по-специално подписал смъртта на експериментални маймуни.
Инжектирането в инжектирането за промяна на генома въведе 18 години Jesse Gelsingerот Аризона. Джеси страдаше редки болести: Черният му дроб не произвежда ензим, разделящ амоняк - страничен продукт от живота на тялото. Обикновено от тези патолози умират, без да живеят до пет години, но Джеси - специален случай: Мутацията не беше наследена от него, тя стана спонтанно в тялото. След инжектиране, съдържащо "лекарствени" вируси, той се повиши температурата, след това е разработена много руска патология. На втория ден младежът умря.
- Jesse се проведе от аденовируси генитерапия, - обяснява АННВА БАРАНОВА, Професор училище по системна биология GMU (САЩ), ръководител на Центъра за обучение хронични болести Метаболизъм в GMU College, директор на науката биомедицински холдинг "Атлас" и член на американското общество на човешката генетика. "Сега те ги отказаха, защото при някои пациенти те причиняват силен имунен отговор. За да разберете, тя ще бъде или не, е невъзможно преди аденовирусът да влезе в тялото. Можете да кажете, че смъртта на Джеси стана трагедията не само за родителите си, но и за всяка генна терапия. Тъй като веднага след това всички произведения, свързани с използването на генна терапия за човешко тяло, бяха спряни в света.
Научната кариера на Уилсън бе подкопана и изобщо Институтът за генна терапия. Човешкият геном в САЩ въведе постоянен мораториум върху всички експерименти с "редактирането" на човешкия геном. Учените бяха възмутени, но мораториумът отиде в полза на нещо. Започна активно да търси нови начини за доставяне на генетични лекарства и спря за ретровирусите. За разлика от аденовирусите, те не причиняват възмущение на имунитета, но имаха различен недостатък - такива вируси са вградени в генома на несистематични, "когато Бог е изпратил."
През 2004 г. французите представиха лекарството за лечение на тежка комбинирана имунна недостатъчност - заболяване, в което детето се ражда изобщо без имунитет. През целия ми живот, за съжаление, той живее в стерилни помещения и дори с родителите си комуникира гумени ръкавици. Това бяха такива деца, които въведоха лекарство, което коригира дефекта в гена. Ефектът беше удивителен - 10 деца започнаха да произвеждат собствения си имунитет, но левкемия се развива в две две (те, за щастие, успяха да лекуват). Както се оказа, ретровирусът вгражда "терапевтичния" ген до генома, който причинява този рак на кръвта. На генитерапията отново имаше мазнини кръст: контролът върху изследването на терапията стана твърд, че потокът от иновации в продължение на няколко години е изсушен - както в Европа, така и в САЩ. Тогава Китай излезе първо.
Произведено в Китай.
- Почти веднага след тези събития в Китай, те одобриха две лекарства, свързани с доставката на здрави гени към тумора - Гендицина и онкорин, "казва професор Анч \u200b\u200bХа Баранова. - Те са предназначени за лечение онкологични заболяванияПо-конкретно, P53 генът е активиран, "реагиране" за потискане на растежа на раковите клетки.
Интересното е, че китайците набързо пуснаха пазара не тяхното развитие, но наркотиците, които са били направени Южна Кореа Както Съединените щати, но не попадат на потребителя поради законодателните бариери. В активната, не толкова внимателно принадлежи към условията за изпълнение клинични проучвания и според скептиците те правят истински случай на сериозни случаи странични ефекти. С други думи, Китай предпочита да бъде пуснат в мащабна продажба не до края на доказан подготовката, която ще помогне голямо количество Хора (нека някой да има, може би и да причини непредсказуеми последици). В Европа и САЩ те продължиха по друг начин: животът на потенциалната жертва на странични ефекти (макар и единствено) над стотици животи на потенциални пациенти, които според няколко специалисти този наркотик може да помогне.
Докато Комисията на биоетиката решава кой е прав, КНР през последните години не само получи солидна печалба от продажбата на наркотици, но също така придобива славата на столицата на генната терапия - тя е в Пекин от цял \u200b\u200bсвят на хората с тежка Форми на рак на органите на главата и шията. Това предизвика група изследователи от Съединените щати през 2013 г. да пишат на ръководството Национален институт Здраве (разпределя бюджет в биомедицинската наука) писмо с повикване за отказ от общия контрол върху генната терапия. Шест месеца по-късно служителите за зареждане с гориво се съгласиха с учените.
Важно е да се отбележи, че след принудителния мораториум много учени са изоставили предишните версии на транспортните вируси. Днес те предпочитат асансосъдържателния вирус (AAV): преобладаващият брой хора са неговите носители, така че не се вкарва в байонетите от имунната система. В допълнение, AAV има една отлична функция: различни видове Вграждане на вирус B. определени органи - В черния дроб, очите, мозъчните клетки и, както в случая на глибера, главно в мускулите. Вярно е, че има недостатъци: може да "отнеме много малко количество лекарствен материал.
Вторият вирус, с който работят учените, са активни, то е достатъчно странно, вируса, сПИН.. Изследователите използват неговото неутрализирано копие, което притежава обещаващо от гледна точка на лечебните свойства: може да проникне в клетките на имунната система и да не активира върху онкогените.
Събудете потенциала
През последните няколко години ситуацията с нови "гени" наркотици (всички те преминават към този или този етап от тестове) в света изглежда вдъхновяващо. Лекарите са се научили да потиснат развитието на сложните левкемии с помощта на гени, възстановено видение сляпо от рождението на маймуните и се обърнаха обратно на мускулната дистрофия. В същото време в някои случаи множество инжекции не са задължителни: например ген, който позволява да се справят с фиброзаза (системно здравословно заболяванекоето се характеризира с поражение на жлезите на външната секреция и респираторните органи), учените, опаковани в аерозола за инхалация.
Между другото, в нашата страна през 2012 г. удостоверение за регистрация На свой собствен сезон за лечение на тежки лезии на плавателни съдове. Лекарството е човешкият VEGF 165 ген, който е отговорен за растежа на нови кораби. Така че, почти незабележимо за света, ние станахме втора страна след Китай, който разреши използването на терапия с Генлин.
Разбира се, нерешени въпроси. Например, днес се научиха за лечение на хемофилия (досега в животинските експерименти), като доставя ново копие до малък брой гени, който е отговорен за нормалното производство на кръвно съсирване на фактора. В сравнение със здравия организъм, такъв номер е процент от 10, но това е достатъчно, за да предположим, човек, счупващ ръката му, може да изчака линейката и да не умре от загубата на кръв. Друго нещо е тези в болестта, когато генът трябва да бъде заменен в цялото тяло, буквално във всяка от нейните клетки. Тук науката е толкова безсилна.
- Трябва да се разбере, че технологията за вграждане на работно копие на гена в генома не е единствената възможност за постигане на резултата, - напомня на професор Анч \u200b\u200bХа Баранова, понякога е по-лесно да се включи безмълвен ген или да се активира съня. В напоследък Това се прави с помощта на двупластова РНК. Представете си, че в бъдеще можем с времето в напреднала възраст да понижим работата на гена, отговорен за развитието на онези, чийто мозък, поради което възниква болестта на Алцхаймер. Това се открива пред човечеството до наистина неограничени възможности.
Най-скъпата медицина в света е 850 хиляди долара на доза! Помнете това име: Luxturna. От сега нататък това е най-скъпо медицинска подготовка, някога брашно на аптеките, пише Максим списание.
Не, това не е лекарство за алчност. Това всъщност, както биха казали в Сколково, "иновативно лекарство". Толкова иновативно, че искрата терапевтика, която е развила Лукстурна, първоначално е предназначена да я продаде 1 милион долара за еднократна доза.
Luxturna. Той е предназначен да излекува пациента от изключително лошата болест - наследствена слепота. Лекарството лекува слепотата по метода на генната терапия (ултра-модерна и наистина ефективна посока в съвременна медицинавъз основа на промени в генетичния апарат соматични клетки търпелив).
След като застрахователните дружества заявиха, че един милион са груба сила, тежестта на тежестта, цената е намалена с 15%. Но дори и това оставя Луксурна в ранга на най-скъпата лекарство.
Тестването е доказало, че Luxturna наистина възстановява визията в тези, които имат редки форма Наследена слепота.
Как работи това нещо?
За щастие, няма самостоятелност - те казват, че веднъж платих 850 хиляди, тогава просто съм длъжен да се възстановя. След една инжекция на лекарството, той действа като вирус на ретината и заменя дефектния ген, след което започва процесът на възстановяване на зрението. Инжекциите ще се нуждаят от две части (един по окото), лечението на всяко око ще струва 425 хиляди, което ще даде в размер на същите 850 хиляди.
В същото време, както е отбелязано от специалисти, критикуват алчни фармацевти, цената е прекомерна дори от стандартите на новомодната генна терапия. Например, най-скъпаят генна подготовка срещу рак на кръвта струва 474 хиляди долара. Не е подарък, но все още много по-скромен от Луксурна.
Най-удивителното е, че специалистите се празнуват, така че това е истинска заплаха, че когато застрахователните компании ще започнат да плащат толкова приказно скъпо лечение, фармацевтичните корпорации се разклащат напълно и да започнат да пеят цени още по-високо!