"Drahé" neznamená vždy "efektívne". V skutočnosti, niektoré z najdrahších liekov dávajú minimum pozitívne výsledky. Lacnejšie príde kúpiť dom pre seba ako niektoré z týchto liekov. Samozrejme, v najbližších mesiacoch sa tento zoznam môže zmeniť ...
MOSAYME (MYOZYME)
Ročné náklady: Od 100 000 dolárov na 300 000 USDMozaika - liek používaný na liečbu zriedkavých, ale vyčerpávajúcich ochorení, glykogenizuje (pompézne ochorenie). Ona je pozoruje kostrové svaly a srdce pacienta.
ACTHAR (ACTHAR)
Ročné náklady: 300 000 USD
Aktar je liek používaný na liečbu kŕčov u detí mladších ako dva roky. Kvôli Sanitárnej kancelárii Prehľad produkty na jedenie A lieky (FDA) nepovažoval zákon, nielen ťažké získať, ale aj poisťovne, spravidla nepokrývajú náklady na získanie.
To všetko vedie k vytvoreniu vysokých cien a ziskov z predaja vo výške presahujúcej tri štvrtiny miliárd dolárov ročne.
Folotyn (Folotyn)
Ročné náklady: 320 000 USD
Folotín sa používa na boj proti vzácne a agresívnej rakovine, T-buniek lymfóm. Pre pacienta je šesťročný priebeh liečby folotínom poslednou šancou zastaviť chorobu. Hoci zisk z predaja tohto drogy presahuje 50 miliónov dolárov ročne, liek nevykazoval výrazné rozšírenie života, čo to robí veľmi drahým poslednou nádejou.
Cinryze
Ročné náklady: 350 000 USD
Tento liek sa používa na liečbu angioedémového edému - dedičné ochorenie, ktoré sa vyskytujú z jednej osoby z 50 tisíc a spôsobuje ruku, hrdlo a brušná dutina. Vyrobené z Ľudská krvCinryze sa ukázal ako celkom účinný v boji proti tomuto ochoreniu.
Naglazyme (Naglazyme)
Ročné náklady: 365 000 USD
Používa sa na liečbu detskej choroby, známej ako MaroTo-La Sinth, ktorý je pozoruhodný pripojovacie tkaniny. Ľudia trpiaci týmto syndrómom majú nesprávne vyvinuli svaly, kĺby a tkaniny, ktoré často vedú k trpaslíkom.
Deti s touto chorobou tiež trpia neurologickými a srdcovými chorobami, porušovaním zraku a sluchu, poškodenia mozgu. Naglazim pomáha stimulovať mobilitu kĺbov a rast tkanív.
Elaprase (elaprase)
Ročné náklady: 375 000 USD
Táto droga, na ktoré prevyšuje cenu väčšiny domov, pomáha v boji proti lovcovi syndrómu - zriedkavé dedičné choroby fyzikálny rast a vývoj mozgu.
VIMIZIM (VIMIZIM)
Ročné náklady: 380 000 USD
Vimizim je enzým používaný na liečbu Morgioovho syndrómu. Toto ochorenie zabraňuje rozkladu molekúl cukru s dlhým reťazcom v tele pacienta, čo vedie k porušeniu v práci srdca a rozvoja kostry, trpaslík a iných závažných vad.
SOLIRIS (SOLIRIS)
Ročné náklady: 440 000 USD
SOLIRIS pravidelne zaberá vedúcu pozíciu v zozname najviac drahé drogy, ale ďalej najmenejMôže sa vzťahovať na titul veľmi veľa účinné prostriedky Na liečbu paroxyzmálnej noci hemoglobinúria, z ktorej asi osem tisíc Američanov trpí.
Choroba ničí červenú krvné rozprávky, Zvýšenie citlivosti pacienta na infekcie, anémiu a tvorbu trombu. SOLIRIS pomáha oslabiť tieto prejavy o 90%. Tento liek tiež dokázal svoju konzistenciu pri liečbe atypického hemolytického kocového syndrómu, ďalších zriedkavých a niekedy fatálnych ochorení.
Glybera.
Ročné náklady: 1,21 mil. USD.
A názov najdrahšej medicíny na svete dostane Glyberu - drogy, ešte neschválené v Spojených štátoch, ale nie tak dávno schválené v EÚ. Glybera je génová terapia používaná na liečbu rodinnej nedostatočnosti lipoproteínovej lipázy, choroby postihujúcej jednu osobu na milión. V krajinách EÚ trpia menej ako 200 ľudí. Deficit spôsobí mimoriadne bolestivé zameranie pankreasu.
Zoznam drahých liekov je rozsiahly. Ako pravidlo, nie tisíc dolárov alebo euro stojanové pilulky zo zriedkavých a väčšinou nevyliečiteľných chorôb. Odborníci často tvrdia, že náklady na tieto lieky sú vážne preceňované z viacerých dôvodov, vrátane nedostatku hospodárskej súťaže. AIF.RU Opatrne študoval existujúci zoznam najdrahších prostriedkov sveta a zostavil ich zoznam z nich.
Najdrahšie na svete sa zvažuje Soliris - liek pre pacientov, ktorí trpia poruchami imunitný systémV ktorom človek začína v krvi počas spánku ... udržiavanie krvných teliat (z akého dôvodu je to určite známe), čo je dôvod, prečo sú obličky, pľúca, srdce, mozog sú zničené. Bez vhodnej liečby nie je priemerná dĺžka života takéhoto pacienta dlhšia ako 10 rokov. Liek vám umožňuje pozastaviť tento proces. Vzhľadom na to, že po celom svete existuje len 20 000 ľudí v celom pacientovi, je jasné, prečo je liek taký drahý - rok liečby IT stojí 536 tisíc dolárov, a ceny za balenie tabliet začínajú z 5,928 eur.
Druhá cena sa stáva Naglazyme.ktorý sa používa na opravu porúch metabolických procesov. Takáto choroba rýchlo vedie osobu na invalidnom vozíku. Zároveň vám liečba umožňuje takmer okamžite vidieť dobré výsledky a pozitívnu dynamiku - po začiatku kurzu, pacienti začínajú chodiť, zaznamenali pokrok motora. Vo svete je dnes len 1100 prípadov podobného problému. Liečba takýmto zázrakom bude stáť 485 tisíc dolárov ročne (tj približne 3 800 eur na balenie).
2 000 ľudí na svete vie, čo nie je lovecový syndróm v tej dobe, pretože Sú chorí. Takéto ochorenie je charakterizované spomalením rastu, vznikajúce problémy s dýchaním, zahusťovaním jazyka, nozdry a pery. Predpokladá sa, že je to častejšie nízky vek - I.E. u detí. Elaprase. Umožňuje spomaliť vývoj ochorenia, vracia zhoršujúce ukazovatele osoby v normálny stav. Zároveň nasleduje 1 tabletu týždenne. Náklady na balenie - od 3750 eur.Štvrtá hodnota je Cinryze - Liečivo na prevenciu edému u pacientov s dedičným angioedémom. Takáto choroba sa vyskytuje v dôsledku nedostatočnosti v krvi určitých enzýmov a metabolických porúch. Vzhľadom k tomu, že fenomén je nepredvídateľný, potom sa edém môže kedykoľvek prejaviť. A v dôsledku toho pacienti musia šíriť 350 tisíc dolárov na ročné ošetrenie alebo z roku 1948 EUR - pre každý balík.
Na piatom mieste v cene - Myoozyme.Navrhnuté pre pacientov s ochorením čerpadla. Tento syndróm Kvôli nedostatku alfa-glukozidázy, čo vedie k zničeniu svalov, zvyšuje srdce veľkosť a problémy s dýchaním. V podstate je choroba častejšie diagnostikovaná detstvo. Myozyme vám umožňuje pozastaviť tieto procesy a pomáha dýchať deti sám.
Náklady na ročné ošetrenie náklady rodičov vo výške 100 tisíc dolárov. Ak bude takáto choroba označená u dospelých, potom pre nich bude kurz stáť viac - $ 300 tisíc ročne, cena obalov začína od 1000 eur.Odborníci často odôvodňujú také vysoké náklady na životne dôležité lieky tým, že sú určené na prekonanie skutočne zriedkavé a vážne patológie. Áno, pre šancu na čiastočné av niektorých prípadoch a Úplné uzdravenie Ľudia necítia ľúto, že dávajú peniaze. A situácia sa môže zmeniť len vtedy, ak konkurenti prichádzajú do podnikania - potom sa cena drog môže znížiť, odborníci.
Vedci sa nezastaví pred prekážkami a stále sa snažia vymyslieť nové a viac Účinné drogy Pre rakovinu. Niekoľko nových lieky Rakovina bola prezentovaná v Španielsku ako súčasť ročného lekárskeho kongresu ESMO-2014.
Odborníci prezentovali nielen samotné lieky, ale aj správy o svojich klinických skúškach. Jediná vec, ktorá bude stále obmedziť ondobols pri nákupe týchto liekov, je vysoké náklady na lieky.
Príprava nôh
Jedným z najviac obrovských výsledkov v procese liečby spustených a agresívnych foriem rakoviny prsníka je účinok lieku švajčiarskeho farmaceutického výrobcu spoločnosti GENENECH.
Oblasť účinku liečiva je forma rakoviny, pri ktorej jej 2 gén mutuje, a to vedie k prebytku dámske telo Súčasný proteín. Takmer tretina rakoviny trpí touto formou ochorenia.
Aplikujte pentaláciu v komplexe s docetaxelom a hrycetítom. Lekári zistili, že časť používaných pacientov Štandardné prípravky S placebom, boli schopní žiť 3,4 roka a tých, ktorí ma použili na mieste - 4,7 roka. Stojí za zmienku, že táto forma choroby je veľmi ťažká a nevyliečiteľná, preto 1,5 roka predložená drogami - obrovský prielom pri liečbe rakoviny.
Pre Američanov sa tento liek nestal novou novinkou, pretože sa tam používa viac ako rok. Cena 1 injekčná liekovka (420 mg) v Amerike dosiahne 4000 dolárov, av Anglicku - 2 000 libier šterlingov. S cieľom pochopiť všetku rozsah liečby, zrušenie z Spojeného kráľovstva bude musieť minúť asi 43 000 libier ročne. A toto je len jeden liek a musí sa aplikovať v komplexe s rovnakými drahými liekmi.
Xalcori.
Príjemné, ale aj veľmi drahé správy pre rakovinu s ROS 1 -pozitívnym karcinómom pľúc, čo je spôsobené mutáciou alkového génu. Toto je Xalkori, výrobca je Pfizer. Testovanie pôsobenia lieku začalo pred 4 rokmi. Na to sa rozlišovalo 50 pacientov, ktorí sa tieto lieky vzali. V dôsledku toho má 72% pacientov zníženie nádoru a v 18% - rast nádoru sa spomalil a prestal vôbec.
V tento prípad Vedci boli pridelené 2 kategórie Oncoboles: s výraznou mutáciou v géne ROS 1 a v alkovom géne. Okrem toho, dlhšie obdobie remisie po užívaní lieku bolo pozorované v prvej kategórii pacientov. Náklady na Xalkori pre jedného pacienta budú predstavovať viac ako 115 000 USD ročne.
Afatiniber
Pre pacientov s plochou mellou formou rakoviny v oblastiach krku a hlavy medzinárodný kongres Príprava afrainhipov predstavuje Boehringer Ingelheim.
Tieto zázračné pilulky môžu: rozšíriť život pacientov bez progresie ochorenia, na 20% zníženie množstva úmrtí u pacientov s touto formou rakoviny (v porovnaní s pacientmi, ktorí užívajú metotrexat) a 2 a pol mesiaca na zvýšenie termínu remisie. Cena 30 tabliet v Amerike viac ako 6 000 dolárov.
V Nemecku, minulý týždeň položil záver na dlhodobý drogový trh, hovoríme o prvej liekovej povolenej v Európe, ktorý je schopný meniť ľudský genóm. Odložené, ako sa hovorí pri riešení Komisie, "pred potvrdením terapeutický účinok" Oponenti radikálnej intervencie v povahe človeka oslavujú víťazstvo. Zároveň je presvedčená značná časť vedeckej komunity: Ľudstvo je zbytočne inhibuje pokrok, pretože keď "editácie" gény sa stanú bežnou liečbou, sme sa zbavili nevyliečiteľných ochorení, ale aj v koreňoch zlepšený genóm ľudstva. Je svet pripravený na terapiu génovej terapie a osobou je primerané seba-zlepšenie, a ak áno, bude mať šancu na nový typ liečby s Rusmi?
V malom ampulke s nenápadným nálepkou - absolútne transparentná kvapalina. Táto glybera je najdrahšia medicína na svete. Kurz liečby týmto liekom stojí 1,1 milióna eur. Jedna ampulka (53 tis. EUR) obsahuje stovky tisíc vírusov, do ktorých vedci vybudovali kópiu produktu LPL génu (lipoprotelidelidový gén) - je zodpovedný za rozvoj špeciálneho enzýmu, ktorý využíva v našom telesnom tuku. Ak je gén "prestávky", potom najmenšie množstvo tučné jedlo Spôsobuje silný zápal pankreasu a zablokovanie plavidiel podľa plakov.
Mechanizmus účinku je nasledovný: Akonáhle v tele, "liečivá" vírusy, podľa ich povahy, sú zakotvené v ľudskej DNA a nahradiť "zlomený" gén správny. Oponenti hovoria inak: len niekoľko injekcií na stehne, a osoba sa stáva gennometrickým organizmom (teda GMO), pretože jeho DNA obsahuje umelé kusy génu. Buďte tým, že by to malo, že účinok je, že samotný orgán začne produkovať dostatok enzýmov, ktoré majú byť riadené s tukmi, a osoba dostane šancu na celý život.
Vývojári fantastických nákladov vysvetľujú skutočnosť, že Glybera bola vyvinutá 25 rokov a požadovala gigantické investície. Okrem toho je kruh potenciálnych spotrebiteľov liekov úzky: toto porušenie génu sa nachádza v 1-2 osôb na milión. Ukazuje sa takto: náklady na priebeh liečby sú porovnateľné s drahými liekmi, ktoré musia títo pacienti piť všetok život, aby nahradili chýbajúci enzým.
Hlavný precedens v prípade vstupu na európsky trh tohto lieku by však neboli peniaze. Po Glybere na trh EÚ by sa desiatky liekov meniace gény mohli byť prehnané - všetko, čo roky boli skopírované do farmaceutík "Storavoom". Súdiac podľa skutočnosti, že Európska komisia (vláda EÚ) a Európska lekárska agentúra (EMA) Zelené svetlo DALI, Európa sa obávajú, že v tejto oblasti z Číny, kde sú oficiálne povolené dva genoterapeutické lieky (na onkológii).
- metóda, ktorá bola použitá na doručenie kópie PLL v genóme, ktorá sa vzťahuje na rôzne drogy, - zdôrazňuje Thomas salmonónPredseda výboru liečivé prípravky Pre osobu v EMA to znamená, že môžeme hovoriť o liečbe mnohých chorôb spôsobených zbierkou génov.
Tak prečo je nemecká komisia (jej oficiálny názov G-BA - Spojené kráľovstvy) už tretíkrát od roku 2012 odmieta uvoľniť tento genterapeutický liek na trh? Úradné vysvetlenie poveruje spoločnosti-developerovi, aby poskytol "dodatočné údaje o terapeutickej hodnote lieku", ale v skutočnosti sa zdá, že úradníci sú zaistení: Veľmi nahlas boli škandály kvôli skutočnosti, že experimentálne gény boli odnesené životy ľudí. Áno, dnes je všetko jasné, že budúcnosť za týmito liekmi, ale prevziať zodpovednosť za bočné riziká Úradníci, ktorí kontrolujú hlavný farmaceutický trh Európy, nie.
V sprisahaní s vírusom
Myšlienka, že vďaka intervencii v génoch môže byť ľudstvo dodať z predtým nevyliečiteľných chorôb, vzrušujúce mysle vedcov zo stredných 70. rokov - sotva vyvinul hlavné metódy genetického inžinierstva. Špecialisti s GO GOOSE: základným rozdielom medzi novým spôsobom liečby je, že eliminuje nie účinok choroby a jej príčina. Viac či menej skutočné, tento proces sa začal po tom, čo genetika naučila, aby sa vzťahovali špecifické gény s chorobami. Po projekte mužského genómu (podľa dekódovania genómu) to bolo jasné: v skutočnosti, gény zodpovedné za živobytie tela, menej ako myšlienky - "Celkom" 20-25 tisíc (a nie 100 tisíc). V rovnakej dobe, rôzne druhy "porúch" v génoch, čo vedie k poruchám v práci tela, fenomén je častý.
- V zásade, v akomkoľvek obyvateľstve každých 150-160. dieťa trpí jedným alebo iným dedičným ochorením, "hovorí zástupca riaditeľa lekárskeho a genetického vedeckého centra, baranov Vera izhevskaya,- U dospelých sú tieto čísla menšie: jeden pre 200-250 ľudí. Tieto ochorenia nie sú nevyhnutne ťažké, pretože genetická patológia je odlišná. Napríklad existuje gén, vďaka čoho sa významne zvýši cholesterol. Vieme tiež, že od 50 do 70% všetkých vrodených straty sluchu a hluchoty spôsobujú aj gény génov. A existujú systémové situácie, keď sú ovplyvnené srdce a oči a inteligenciu.
Prvé závažné pokusy o "úpravu" genómu patrili k skutočným luminais genetiky, ktoré sa ako ciele vybrali ťažké ochorenia súvisiace s poruchou v konkrétnom géne. Myšlienka "editácie" genómu bola mnohokrát testovaná na rastlinách a zvieratách: vírus bol vybraný ako transport, ktorý "načítaný" užitočnou zložkou. A tu v roku 1999 James WilsonVedúci inštitútu Inštitútu Genera Pennsylvania začal testovať vírusové médium na úpravu ľudského genómu. Wilson bol v zhone: Ukázalo sa, že porušil pravidlá klinických skúšok, najmä podpísali smrť experimentálnych opíc.
Injekcia vstrekovania na zmenu genómu zaviedla 18 rokov Jesse Gelsingerod Arizony. Jesse utrpel zriedkavé ochorenie: Jeho pečeň nevytvorila enzým, rozdelenie amoniaku - vedľajší produkt života tela. Zvyčajne od týchto patológov zomrie bez života až päť rokov, ale Jesse - osobitný prípad: Mutácia nebola zdedená, vznikla v tele spontánne. Po injekcii obsahujúcej "liečivá" vírusy vzrástol teplotu, potom bola vyvinutá mulská ruská patológia. Druhý deň zomrel mladý muž.
- Jesse držali adenovírusy genorapia, - vysvetľuje Ancha Baranova, Profesorská škola systémovej biológie GMU (USA), vedúci centra pre štúdium chronické choroby Metabolizmus v GMU College, riaditeľka vedy Biomedical Holding "Atlas" a člena americkej spoločnosti ľudskej genetiky. "Teraz ich odmietli, pretože u niektorých pacientov spôsobujú silnú imunitnú reakciu. Ak chcete zistiť, to bude alebo nie, je to nemožné, kým sa adenovírus dostane do tela. Môžete povedať, smrť Jesse sa stala tragédiou nielen pre svojich rodičov, ale aj pre všetky génové terapie. Pretože okamžite po ňom, všetky práce spojené s používaním génovej terapie pre ľudské telo boli pozastavené na svete.
Wilsonova vedecká kariéra bola podkopaná a inštitút génovej terapie je vôbec uzavretý. Ľudský genóm v Spojených štátoch zaviedol trvalé moratórium na všetky experimenty s "editáciou" ľudského genómu. Vedci boli pobúrení, ale moratórium šiel do prospechu niečoho. Začal aktívne hľadať nové spôsoby, ako dodávať genetické lieky a zastavili sa na retrovírusoch. Na rozdiel od adenovírusov, nespôsobili rozhorčenie imunity, ale mali inú nevýhodu - takéto vírusy sú zakotvené v genóme nesystematické, "kde Boh poslal."
V roku 2004 Francúzi prezentovali liek na liečbu závažnej kombinovanej imunodeficiencie - choroby, v ktorej sa dieťa narodí vôbec bez imunity. Celý môj život, bohužiaľ, krátky, žije v sterilných priestoroch a dokonca aj so svojimi rodičmi komunikuje gumové rukavice. Bolo to také deti, ktoré zaviedli liek, ktorý opravuje defekt v géne. Účinok bol úžasný - 10 detí začal vyrábať svoju vlastnú imunitu, ale leukémia sa vyvinula v dvoch dvoch (našťastie, sa podarilo vyliečiť). Ako sa ukázalo, retrovírus sa vložil "terapeutický" gén vedľa genómu, ktorý spôsobuje tento rakovina krvi. Na genterapii bolo opäť tučný kríž: Kontrola nad štúdiom liečby sa stala tvrdým, že tok inovácií niekoľko rokov je sušená - v Európe aj v Spojených štátoch. Potom sa Čína vydala ako prvý.
Vyrobené v Číne.
- Takmer okamžite po týchto udalostiach v Číne schválili dva lieky súvisiace s dodávkou zdravých génov na nádor - gendicine a oncorine, "hovorí profesor Anchha Baranova. - Sú určené na liečbu oncologické ochoreniaKonkrétnejšie je gén p53 aktivovaný, "reaguje" na potlačenie rastu rakovinových buniek.
Zaujímavé je, že Číňania rýchlo uviedli na trh, nie ich vývoj, ale drogy, ktoré boli vyrobené v Južná Kórea Spojené štáty, ale nespadali na spotrebiteľa kvôli legislatívnym prekážkam. V zázname, nie tak úzkostlivo patriť k podmienkam realizácie klinické štúdie A podľa skeptikov robia skutočný počet prípadov vážnych vedľajšie účinky. Inými slovami, Čína uprednostnila byť uvoľnená do masívneho predaja nie až do konca preukázanej prípravy, ktorá pomôže veľká kvantita Ľudia (nechať niekoho mať, snáď a spôsobiť nepredvídateľné následky). V Európe a Spojených štátoch išli ďalej: Život potenciálnej obete vedľajších účinkov (aj keď jediné) nad stovkami života potenciálnych pacientov, ktorí podľa mnohých špecialistov, tento liek mohol pomôcť.
Kým Bioetika Komisia rozhodne, kto má pravdu, ČĽR za posledné roky dostali len solídny zisk z predaja drog, ale tiež získal slávu hlavného mesta génovej terapie - to je v Pekingu z celého sveta ľudí s ťažkým formy rakoviny hlavy a krkových orgánov. To podnietilo skupinu výskumných pracovníkov zo Spojených štátov v roku 2013, aby napísala do manuálu Národný inštitút Zdravie (distribuuje rozpočet v biomedicínskej vede) list s výzvou na opustenie úplnej kontroly nad génovej terapie. Šesť mesiacov neskôr sa úradníci paliva dohodli s vedcami.
Je dôležité poznamenať, že po nútenom moratóriu, mnohí vedci opustili predchádzajúce verzie dopravných vírusov. Dnes uprednostňujú vírus asociovaný s adenínom (AAV): Ohromujúci počet ľudí je jeho nosičom, takže sa v bajonetoch nevychádza imunitným systémom. Okrem toho má AAV jednu vynikajúcu funkciu: rôzne druhy Virus sa vloží B. určité orgány - v pečeni, očiach, mozgových bunkách a ako v prípade Glybera, najmä vo svaloch. Je pravda, že nemá nevýhody: môže "vziať veľmi malé množstvo lieku.
Druhý vírus, s ktorým vedci pracujú, sú všetky aktívne, je to zvláštne, vírus, pomoc. Výskumníci používajú svoju neutralizovanú kópiu, ktorá má sľubne z hľadiska vlastností terapie: môže preniknúť do buniek imunitného systému a neaktivuje onkogény.
Prebudenie potenciálu
V posledných rokoch situácia s novými "génmi" drogami (všetky z nich prechádzajú na to alebo v tejto fáze testov) vo svete, vyzerá inšpirujúce. Lekári sa naučili potlačiť vývoj komplexných leukémie s pomocou génov, obnovený vízie slepého z narodenia opíc a otočil späť svalovú dystrofiu. Zároveň v niektorých prípadoch nie sú početné injekcie povinné: napríklad gén, ktorý umožňuje riešiť fibrousózu (systémové zdravé ochorenieČo sa vyznačuje porážkou žliaz vonkajšej sekrécie a dýchacích orgánov), vedci zabalených do aerosólu na inhaláciu.
Mimochodom, v našej krajine v roku 2012 registračný certifikát Na vlastnej generálnej sezóne na liečbu ťažkých lézií nožných plavidiel. Liek je gén ľudského VEGF 165, ktorý je zodpovedný za rast nových plavidiel. Takmer nepostrehnuteľne pre svet, stali sme sa druhou krajinou po Číne, ktorá vyriešila použitie Genlinovej terapie.
Samozrejme, neuskutočné otázky. Napríklad, dnes sa naučili liečiť hemofíliu (zatiaľ v pokusoch na zvieratách), čím poskytuje novú kópiu na malý počet génov, čo zodpovedá za normálnu produkciu faktora zrážania krvi. V porovnaní so zdravým organizmom je takéto číslo percentuálny počet 10, ale to je dosť dosť na, predpokladajme, že osoba, ktorá porušuje ruku, bol schopný čakať na ambulanciu a nezomrel z krvnej straty. Ďalšia vec je tie, ktoré sú v chorobe, keď je gén musí byť nahradený v celom tele, doslova v každej z jej buniek. Tu je veda taká bezmocná.
- Malo by sa zrejmé, že technológia zapustenia pracovnej kópie génu v genóme nie je jedinou príležitosťou na dosiahnutie výsledku, - pripomína profesorovi Anchha Baranova, je niekedy ľahšie začleniť tichý gén alebo aktivovať spanie. V v poslednej dobe Toto sa vykonáva pomocou dvojvláknovej RNA. Predstavte si, že v budúcnosti môžeme v priebehu času v staršom čase znížiť prácu génu zodpovedného za rozvoj tých, ktorých mozog, pretože vzniká Alzheimerova choroba. To sa otvára pred ľudskosťou na skutočne neobmedzené možnosti.
Najdrahšia medicína na svete je 850 tisíc dolárov za dávku! Pamätajte si toto meno: Luxturna. Odteraz je to najdrahšie lekársky prípravok, Vždy na kožušinu lekární, píše Maxim Magazine.
Nie, toto nie je liek na chamtivosť. To v skutočnosti, ako by hovorili v Skolkovo, "inovatívny liek". Tak inovatívne, že iskra terapeutika, ktorý vyvinutý Luxturna, bol pôvodne určený na predaj 1 milión dolárov za jednorazovú dávku.
Luxturna. Je navrhnutý tak, aby lieči pacienta z extrémne zlého ochorenia - dedičná slepota. Liek lieči slepot spôsobom génovej terapie (ultra-moderný a skutočne účinný smer moderná medicínaNa základe zmeny genetického prístroja somatické bunky pacient).
Potom, čo poisťovne uviedli, že milión je brutálna sila, bremeno záťaže, cena bola znížená o 15%. Ale aj to ponecháva Luxturna v hodnosti najdrahšieho lieku.
Testovanie sa dokázalo, že Luxturna naozaj obnovuje víziu v tých, ktorí majú zriedkavý tvar Zdedená slepota.
Ako táto vec funguje?
Našťastie, žiadna self-udržiavaná - hovoria, že raz som zaplatil 850 tisíc, potom som jednoducho povinný zotaviť. Po jednej injekcii lieku pôsobí ako vírus na sietnici a nahradí defektný gén, po ktorom začína proces zhodnocovania zraku. Injekcie budú potrebovať dva kusy (jeden na oku), liečba každého oka bude stáť 425 tisíc, čo dá vo výške rovnakých 850 tisíc.
Zároveň, ako už bolo uvedené odborníci, kritizujú chamtivých farmaceutov, cena je premrštená aj podľa štandardov novej terapie génov. Napríklad najdrahší génový prípravok proti rakovine krvi stojí 474 tisíc dolárov. Nie je dar, ale stále oveľa skromnejší ako Luxturna.
Najúžasnejšia vec je, že sa oslavujú špecialisti, takže je to skutočná hrozba, že keď poisťovne začne platiť takú rozprávkovo nákladnú liečbu, farmaceutické korporácie sa úplne triasť a začínajú spomaľujúce ceny ešte vyššie!