Ang "mahal" ay hindi palaging nangangahulugang "mahusay". Sa katunayan, ang ilan sa mga pinakamahal na gamot ay nagbibigay ng isang minimum positibong resulta. Mas mura ang darating upang bumili ng bahay para sa iyong sarili kaysa sa ilan sa mga gamot na ito. Siyempre, sa mga darating na buwan, ang listahan na ito ay maaaring magbago ...
Mosayme (myoozyme)
Taunang gastos: mula sa $ 100,000 hanggang $ 300,000.Mosaic - isang gamot na ginagamit para sa paggamot ng mga bihirang, ngunit nakakapagod na sakit, glycogenize (magarbong sakit). Siya ay kapansin-pansin ang mga kalamnan ng kalansay at puso ng pasyente.
Acthar (acthar)
Taunang gastos: $ 300 000.
Ang Aktar ay isang gamot na ginagamit upang gamutin ang mga pulikat sa mga batang wala pang dalawang taong gulang. Dahil sa sanitary overview office. produktong pagkain At ang mga gamot (FDA) ay hindi aprubahan ang Batas, hindi lamang mahirap makuha, kundi pati na rin ang mga kompanya ng seguro, bilang isang panuntunan, huwag sakupin ang halaga ng pagkuha nito.
Ang lahat ng ito ay humahantong sa pagtatatag ng mataas na presyo at kita mula sa mga benta sa halagang lumalagpas sa tatlong-kapat ng isang bilyong dolyar sa isang taon.
Folotyn (folotyn)
Taunang Gastos: $ 320 000.
Ang mga folotine ay ginagamit upang labanan ang mga bihirang at agresibong kanser, T-cell lymphoma. Para sa pasyente, ang anim na taon na kurso ng paggamot sa folotin ay ang huling pagkakataon na itigil ang sakit. Kahit na ang kita mula sa pagbebenta ng gamot na ito ay lumampas sa 50 milyong dolyar taun-taon, ang gamot ay hindi nagpapakita ng isang makabuluhang extension ng buhay, na ginagawang sobrang mahal ang huling pag-asa.
Cinryze.
Taunang gastos: $ 350,000.
Ang gamot na ito ay ginagamit upang gamutin ang isang angioedema edema - isang namamana sakit na nagaganap mula sa isang tao mula sa 50,000 at nagiging sanhi ng kamay, lalamunan at aBDOMINAL CAVITY.. Ginawa mula sa dugo ng tao, Ang cinryze ay nagpakita mismo ng epektibo sa paglaban sa sakit na ito.
Naglazyme (Naglazyme)
Taunang gastos: $ 365,000.
Ginagamit upang gamutin ang sakit ng mga bata, na kilala bilang Maroto-La Sinth, na nag-aaklas pagkonekta sa tela. Ang mga taong naghihirap mula sa syndrome na ito ay hindi tama ang mga kalamnan, joints at tela, na kadalasang humahantong sa mga dwarf.
Ang mga bata na may sakit na ito ay nagdurusa din sa sakit sa neurological at puso, mga paglabag sa pangitain at pandinig, pinsala sa utak. Tinutulungan ng Naglazim na pasiglahin ang kadaliang mapakilos ng mga joints at paglago ng mga tisyu.
ELAPRASE (ELAPRASE)
Taunang Gastos: $ 375 000.
Ang gamot na ito, ang gastos nito ay lumampas sa presyo ng karamihan sa mga bahay, ay tumutulong sa paglaban sa Hunter Syndrome - isang bihirang hereditary disease impeding pisikal na paglago at pag-unlad ng utak.
Vimizim (vimizim)
Taunang gastos: $ 380,000.
Ang Vimizim ay isang enzyme na ginagamit upang gamutin ang syndrome ng Morkio. Pinipigilan ng sakit na ito ang agnas ng mga long-chain molecule ng asukal sa katawan ng pasyente, na humahantong sa mga paglabag sa gawain ng puso at pag-unlad ng balangkas, dwarfship at iba pang malubhang depekto.
Soliris (Soliris)
Taunang gastos: $ 440,000.
Ang soliris ay regular na sumasakop sa isang nangungunang posisyon sa mga listahan ng pinakamaraming mahal na droga, ngunit sa kahit namaaaring mag-apply sa pamagat napaka epektibong paraan Para sa paggamot ng paroxysmal gabi hemoglobinuria, mula sa kung saan ang walong libong Amerikano ay naghihirap.
Ang sakit ay sumisira sa Red. dugo tales., pagdaragdag ng pagkamaramdamin ng pasyente sa mga impeksiyon, anemya at pagbuo ng thrombus. Tinutulungan ng Soliris na pahinain ang mga manifestation na ito sa pamamagitan ng 90%. Pinatunayan din ng gamot na ito ang pagkakapare-pareho nito sa paggamot ng hindi pangkaraniwang hemolytic-uremic syndrome, isa pang bihirang at kung minsan ay nakamamatay na sakit.
Glybera.
Taunang gastos: $ 1.21 milyon.
At ang pamagat ng pinakamahal na gamot sa mundo ay tumatanggap ng Glybera - ang gamot, hindi pa naaprubahan sa Estados Unidos, ngunit hindi pa matagal na naaprubahan sa EU. Ang Glybera ay gene therapy na ginagamit para sa paggamot ng kakulangan ng pamilya ng lipoprotein lipase, sakit na nakakaapekto sa isang tao bawat milyon. Sa mga bansa ng EU nagdurusa sila ng mas mababa sa 200 katao. Ang depisit ay nagiging sanhi ng labis na masakit na pokus ng pancreas.
Ang listahan ng mga mamahaling gamot ay malawak. Bilang isang panuntunan, hindi isang libong dolyar o mga tabletas sa euro mula sa mga bihirang at karamihan ay walang sakit na sakit. Ang mga eksperto ay madalas na magtaltalan na ang halaga ng mga gamot na ito ay sineseryoso overestimated sa pamamagitan ng maraming mga kadahilanan, kabilang ang kakulangan ng kumpetisyon. Maingat na pinag-aralan ng Aif.ru ang umiiral na listahan ng pinakamahal na paraan ng mundo at pinagsama ang isang uri ng listahan ng mga ito.
Ang pinakamahal sa mundo ay isinasaalang-alang Soliris. - Drug para sa mga pasyente na nagdurusa mula sa mga karamdaman immune system.Kung saan ang isang tao ay nagsisimula sa dugo sa panahon ng pagtulog ... pagpapanatili ng mga binti ng dugo (para sa kung anong mga dahilan ito ay tiyak na hindi kilala), na ang dahilan kung bakit ang mga bato, baga, puso, utak ay nawasak. Nang walang naaangkop na paggamot, ang pag-asa sa buhay ng naturang pasyente ay hindi hihigit sa 10 taon. Pinapayagan ka ng gamot na suspindihin ang prosesong ito. Dahil sa lahat ng dako ng mundo ay may 20,000 katao lamang sa buong pasyente, nagiging malinaw kung bakit ang gamot ay napakamahal - ang taon ng paggamot na nagkakahalaga ng $ 536,000, at ang mga presyo para sa mga packing tablet ay nagsisimula mula sa 5,928 euros.
Ang pangalawang sa presyo ay nagiging Naglazyme.na ginagamit upang itama ang mga karamdaman ng mga proseso ng metabolic. Ang ganitong sakit ay mabilis na humahantong sa isang tao sa isang wheelchair. Sa parehong oras, ang paggamot ay nagbibigay-daan sa iyo upang halos agad na makita ang mga mahusay na mga resulta at positibong dinamika - pagkatapos ng simula ng kurso, ang mga pasyente ay nagsisimula sa paglalakad, nabanggit na pag-unlad ng motor. Sa mundo ngayon ay may 1100 kaso lamang ng isang katulad na problema. Ang paggamot na may ganitong himala ay nagkakahalaga ng $ 485,000 bawat taon (ibig sabihin, mga 3,800 euros bawat pack).
Alam ng 2,000 katao sa mundo kung ano ang hindi panahon ng hunter syndrome, dahil Sila mismo ay may sakit. Ang ganitong sakit ay nailalarawan sa pamamagitan ng paghina sa paglago, mga umuusbong na problema sa paghinga, pagpapaputi ng dila, nostrils at mga labi. Ito ay pinaniniwalaan na ito ay mas karaniwan sa. maagang edad - i.e. sa mga bata. ELAPRASE. ay nagbibigay-daan upang pabagalin ang pag-unlad ng sakit, pagbabalik ng mga lumalalang tagapagpahiwatig ng isang tao normal na kondisyon. Kasabay nito, sumusunod ito sa 1 tablet bawat linggo. Gastos sa packaging - mula sa 3,750 euros.Ang ikaapat na halaga ay Cinryze. - Drug para sa pag-iwas sa edema sa mga pasyente na may namamana angioedema. Ang ganitong sakit ay nangyayari dahil sa kakulangan sa dugo ng ilang mga enzymes at metabolic disorder. Dahil ang kababalaghan ay hindi nahuhulaang, ang edema ay maaaring magpakita ng kanilang sarili anumang oras. At bilang isang resulta, ang mga pasyente ay kailangang kumalat sa $ 350,000 para sa taunang paggamot o mula 1948 euros - para sa bawat pack.
Sa ikalimang lugar sa presyo - Myoozyme.Idinisenyo para sa mga pasyente na may sakit sa bomba. Ito syndrome na ito Dahil sa kakulangan ng alpha-glucosidase, na humahantong sa pagkawasak ng mga kalamnan, ang pagtaas ng puso sa laki at mga problema sa paghinga. Talaga, ang sakit ay mas madalas na masuri sa. pagkabata. Pinapayagan ka ni Myozyme na isuspinde ang mga prosesong ito at tumutulong na huminga nang mag-isa.
Ang halaga ng taunang paggamot ay nagkakahalaga ng mga magulang na $ 100,000. Kung ang ganitong sakit ay mamarkahan sa mga matatanda, pagkatapos ay para sa kanila ang kurso ay nagkakahalaga ng higit pa - $ 300,000 bawat taon, ang presyo ng packaging ay nagsisimula mula sa 1000 euros.Ang mga eksperto ay madalas na nagpapawalang-bisa sa gayong mataas na halaga ng mahahalagang gamot sa pamamagitan ng katotohanan na ang mga ito ay inilaan upang mapaglabanan ang talagang bihirang at malubhang pathologies.. Oo, para sa pagkakataon ng bahagyang, at sa ilang mga kaso at magaling na Ang mga tao ay hindi nalulungkot na magbigay ng pera. At ang sitwasyon ay maaaring magbago lamang kung ang mga kakumpitensya ay dumating sa negosyo - pagkatapos ay ang presyo ng mga gamot ay maaaring bumaba, ang mga eksperto ay tandaan.
Ang mga siyentipiko ay hindi hihinto bago ang mga hadlang at subukan pa ring mag-imbento ng bago at higit pa epektibong droga Para sa kanser. Isang bilang ng mga bago mga gamot. Ang kanser ay iniharap sa Espanya bilang bahagi ng ESMO-2014 Annual Medical Congress.
Ang mga espesyalista ay hindi lamang ang mga gamot mismo, kundi pati na rin ang mga ulat sa kanilang mga klinikal na pagsubok. Ang tanging bagay na pipigilan pa rin sa mga oncoboles kapag ang pagbili ng mga gamot na ito ay ang mataas na halaga ng mga gamot.
Paghahanda paa
Ang isa sa mga pinaka-malaking resulta sa proseso ng paggamot ng inilunsad at agresibo na mga porma ng kanser sa suso ay ang epekto ng gamot ng Swiss pharmaceutical producer ng kumpanya Genenech.
Ang lugar ng pagkilos ng gamot ay ang anyo ng kanser kung saan ang kanyang 2 gene mutates, at ito ay humahantong sa labis katawan ng babae Simultial protina. Halos isang ikatlo ng kanser ang naghihirap mula sa ganitong anyo ng sakit.
Ilapat ang pentelation sa complex sa docetaxel at hryceytin. Natagpuan ng mga doktor na ang bahagi ng mga pasyente na ginamit standard na paghahanda. Sa Placebo, nabuhay na 3.4 taon, at ang mga nagamit sa akin - 4.7 taon. Ito ay nagkakahalaga ng noting na ang form na ito ng sakit ay napakahirap at walang lunas, kaya 1,5 taon na iniharap ng gamot - isang malaking pambihirang tagumpay sa paggamot ng kanser.
Para sa mga Amerikano, ang gamot na ito ay hindi naging isang bagong bagay o karanasan, dahil ginagamit ito nang higit sa isang taon. Ang presyo ng 1 maliit na bote (420 mg) sa Amerika ay umaabot sa $ 4,000, at sa England - 2,000 pounds sterling. Upang maunawaan ang lahat ng antas ng paggamot, ang pagkansela mula sa UK ay kailangang gumastos ng mga 43,000 pounds bawat taon. At ito ay isang gamot lamang, at dapat itong ilapat sa complex na may parehong mahal na gamot.
Xalcori.
Ang kaaya-aya, gayunpaman, napakamahal na balita para sa kanser sa Ros 1 -positibong kanser sa baga, na dahil sa mutasyon ng alk gene. Ito ay Xalkori, ang tagagawa ay Pfizer. Ang pagsubok ng pagkilos ng gamot ay nagsimula 4 taon na ang nakalilipas. Para sa mga ito, 50 mga pasyente na kinuha ang mga gamot na ito ay nakikilala. Bilang isang resulta, 72% ng mga pasyente ay may pagbawas sa tumor, at sa 18% - ang paglago ng tumor ay pinabagal at tumigil sa lahat.
SA ang kasong ito Ang mga siyentipiko ay inilalaan ng 2 kategorya ng oncoboles: may binibigkas na mutasyon sa Ros 1 gene at sa alk gene. Bukod dito, ang mas matagal na panahon ng pagpapatawad pagkatapos ng pagkuha ng gamot ay sinusunod sa unang kategorya ng mga pasyente. Ang halaga ng Xalkori para sa isang pasyente ay nagkakahalaga ng higit sa $ 115,000 bawat taon.
Afatiniber
Para sa mga pasyente na may flat-mell form ng kanser sa mga lugar ng leeg at magtungo sa international Congress. Ang paghahanda ni Afainhib ay iniharap ni Boehringer Ingelheim.
Ang mga mahimalang tabletang ito ay maaaring: pahabain ang buhay ng mga pasyente na walang paglala ng sakit, 20% bawasan ang dami ng pagkamatay sa mga pasyente na may ganitong uri ng kanser (kumpara sa mga pasyente na tumagal ng methotrexat) at para sa 2 at kalahating buwan upang madagdagan ang termino) at para sa 2 at kalahating buwan upang madagdagan ang termino) at para sa 2 at kalahating buwan upang madagdagan ang termino ng pagpapatawad. Ang presyo ng 30 tulad tablets sa Amerika higit sa 6,000 dolyar.
Sa Alemanya, noong nakaraang linggo ay inilatag ang konklusyon sa pinakahihintay na merkado ng bawal na gamot, pinag-uusapan natin ang unang gamot na pinahihintulutan sa Europa na may kakayahang baguhin ang genome ng tao. Ipinagpaliban, tulad ng sinasabi nila sa paglutas ng komisyon, "bago kumpirmasyon therapeutic effect." Ang mga kalaban ng radikal na interbensyon sa likas na katangian ng tao ay nagdiriwang ng tagumpay. Kasabay nito, ang isang malaking bahagi ng pang-agham na komunidad ay kumbinsido: ang sangkatauhan ay walang kabuluhan na nagpipigil sa pag-unlad, dahil kapag ang "pag-edit" na mga gene ay magiging ordinaryong paggamot, hindi lamang namin mapupuksa ang mga sakit na walang problema, kundi pati na rin sa ugat ng pinabuting genome ng sangkatauhan. Ang mundo ba ay handa na para sa gene therapy, at ang isang tao ay ang makatwirang pagpapabuti sa sarili, at kung gayon, ang pagkakataon para sa isang bagong uri ng paggamot ay itinuturing na mga Russians?
Sa isang maliit na ampoule na may isang hindi pangkaraniwang sticker - ganap transparent liquid.. Ang glybera na ito ay ang pinakamahal na gamot sa mundo. Ang kurso ng paggamot sa gamot na ito ay nagkakahalaga ng 1.1 milyong euros. Ang isang ampoule (53,000 euros) ay naglalaman ng daan-daang libu-libong mga virus kung saan nagtayo ang mga siyentipiko ng isang kopya ng nagtatrabaho lpl gene (lipoprotelididide gene) - ito ay responsable para sa pagbuo ng isang espesyal na enzyme na gumagamit sa aming taba ng katawan. Kung ang gene "break", pagkatapos ang pinakamaliit na halaga mataba na pagkain Nagiging sanhi ng mabigat na pamamaga ng pancreas at pagbara ng mga vessel sa pamamagitan ng plaques.
Ang mekanismo ng pagkilos ay ang mga sumusunod: Minsan sa katawan, ang "nakapagpapagaling" na mga virus, ayon sa kanilang kalikasan, ay naka-embed sa DNA ng tao at palitan ang "sirang" gene tama. Sinasabi ng mga kalaban kung hindi man: ilan lamang sa mga injection sa hita, at ang tao ay nagiging isang gennometric na organismo (kaya GMO), dahil ang DNA nito ay may kasamang artipisyal na piraso ng gene. Maging na maaaring ito, ang epekto ay ang katawan mismo ay nagsisimula upang makabuo ng sapat na enzymes na pinamamahalaang may taba, at ang isang tao ay nakakakuha ng isang pagkakataon para sa isang buong buhay.
Ang hindi kapani-paniwala na mga developer ng gastos ay nagpapaliwanag ng katotohanan na ang Glybera ay binuo 25 taon at ito ay humingi ng napakalaki pamumuhunan. Bilang karagdagan, ang bilog ng mga potensyal na mamimili ng droga ay makitid: Ang paglabag sa gene ay matatagpuan sa 1-2 tao bawat milyon. Ito ay lumiliko tulad nito: ang gastos ng kurso ng paggamot ay maihahambing sa mga mamahaling gamot na ang mga pasyente ay kailangang uminom ng lahat ng buhay upang palitan ang nawawalang enzyme.
Gayunpaman, ang pangunahing precedent sa kaso ng pagpasok sa European market ng gamot na ito ay hindi pera. Kasunod ng Glybera sa merkado ng EU, ang dose-dosenang mga bawal na gamot na nagbabago ng mga gene ay maaaring swept - lahat ng bagay na ang mga taon ay kinopya sa "bodega" na mga parmasyutiko. Sa paghusga sa pamamagitan ng katotohanan na ang European Commission (Pamahalaan ng EU) at ang European Medical Agency (EMA) Green Light Dali, ang Europa ay natatakot na mahulog sa lugar na ito mula sa Tsina, kung saan ang dalawang genotherapeutic na gamot ay opisyal na pinapayagan para sa pagbebenta (parehong oncology).
- Ang pamamaraan na ginamit upang maghatid ng isang kopya ng PLL sa genome, na naaangkop sa iba't ibang droga, - binibigyang diin Thomas Salmonon., Tagapangulo ng Komite sa. medicinal Preparations. Para sa isang tao sa EMA, nangangahulugan ito na maaari naming pag-usapan ang paggamot ng maraming sakit na dulot ng koleksyon ng mga gene.
Kaya bakit ang German Commission (opisyal na pangalan nito G-BA - ang United Federal Committee) para sa pangatlong beses mula noong 2012 ay tumangging palayain ang genotherapeutic na gamot sa merkado? Ang opisyal na paliwanag ay nagtuturo sa kumpanya-developer na magbigay ng "karagdagang data sa therapeutic value ng gamot", ngunit sa katunayan tila ang mga opisyal ay ginagampanan: napakalakas na may mga iskandalo dahil sa ang katunayan na ang mga eksperimentong gene ay dinala ng buhay ng mga tao. Oo, ngayon ang lahat ay malinaw na ang hinaharap sa likod ng mga gamot na ito, ngunit upang tanggapin ang responsibilidad mga panganib sa gilid Ang mga opisyal na kumokontrol sa punong pharmaceutical market ng Europa ay hindi na muli.
Sa isang pagsasabwatan sa virus
Ang ideya na, salamat sa interbensyon sa mga gene, ang sangkatauhan ay maaaring maihatid mula sa mga dati na hindi magagamot na sakit, kapana-panabik na isip ng mga siyentipiko mula sa kalagitnaan ng 1970s - halos hindi binuo ang mga pangunahing pamamaraan ng genetic engineering. Ang mga espesyalista na may layuning maunawaan: ang pangunahing pagkakaiba sa pagitan ng bagong paraan ng paggamot ay ang pag-aalis nito ay hindi ang epekto ng sakit , at ang kanyang ugat. Mas marami o mas mababa ang tunay, ang prosesong ito ay nagsimula pagkatapos natutunan ng genetika na iugnay ang mga partikular na gene na may sakit. Matapos ang proyekto ng genome ng tao (ayon sa pag-decode ng genome), naging malinaw ito: sa katunayan, ang mga gene na responsable para sa mga kabuhayan ng katawan, mas mababa kaysa sa pag-iisip - "kabuuang" 20-25,000 (at hindi 100,000). Kasabay nito, iba't ibang uri ng "breakdown" sa mga gene, na humahantong sa mga malfunctions sa gawain ng katawan, ang kababalaghan ay madalas.
- Sa prinsipyo, sa anumang populasyon bawat 150-160 na bata ay naghihirap mula sa isa o isa pang namamana sakit, "sabi ng Deputy Director ng Medical and Genetic Scientific Center, Rams Vera Izhevskaya..- Sa mga matatanda ang mga numerong ito ay mas maliit: isa para sa 200-250 tao. Ang mga sakit na ito ay hindi kinakailangang mabigat, dahil ang genetic pathology ay iba. Halimbawa, mayroong isang gene, dahil sa kolesterol ay makabuluhang nadagdagan. Alam din namin na mula 50 hanggang 70 porsiyento ng lahat ng pagkawala ng pagdinig at pagkabingi ay nagdudulot din ng mga gene ng mga gene. At may mga sistematikong sitwasyon kung saan ang puso at mata at katalinuhan ay apektado.
Ang unang seryosong pagtatangka na "i-edit" ang genome ay kabilang sa tunay na luminais ng genetika, na bilang mga target na pinili ang mabigat na karamdaman na may kaugnayan sa pagkasira sa isang partikular na gene. Ang ideya ng "pag-edit" ng genome ay maraming beses na nasubok sa mga halaman at hayop: ang virus ay pinili bilang isang transportasyon na "load" na may kapaki-pakinabang na sangkap. At dito noong 1999. James Wilson.Ang pinuno ng Institute of Genera Pennsylvania Institute ay nagsimulang subukan ang viral medium upang mag-edit ng genome ng tao. Nagmamadali si Wilson: mamaya ito ay lumalabas na nilabag niya ang mga alituntunin ng mga klinikal na pagsubok, lalo na, nilagdaan ang pagkamatay ng mga pang-eksperimentong monkey.
Ang iniksyon na iniksyon para sa pagbabago ng genome ay nagpasimula ng 18-taon Jesse Gelsinger.mula sa Arizona. Si Jesse ay nagdusa bihirang sakit.: Ang kanyang atay ay hindi gumawa ng isang enzyme, splitting ammonia - isang by-produkto ng buhay ng katawan. Karaniwan mula sa mga pathologist na ito ay namatay nang hindi nabubuhay hanggang limang taon, ngunit si Jesse - isang espesyal na kaso: Ang mutasyon ay hindi minana niya, lumitaw siya sa katawan nang spontaneously. Pagkatapos ng isang iniksyon na naglalaman ng "nakapagpapagaling" na mga virus, tumaas siya ng temperatura, pagkatapos ay isang multi-Russian pathology ang binuo. Sa ikalawang araw, namatay ang binata.
- Si Jesse ay ginanap ng adenoviruses genotherapy, - paliwanag Ancha Baranova., Propesor School of System Biology GMU (USA), pinuno ng sentro para sa pag-aaral malalang sakit. Metabolismo sa GMU College, direktor ng science biomedical na may hawak na "Atlas" at isang miyembro ng American Society of Human Genetics. "Ngayon ay tinanggihan nila sila, dahil sa ilang mga pasyente sila ay nagiging malakas na tugon sa immune. Upang malaman, ito ay o hindi, imposible bago makuha ang adenovirus sa katawan. Maaari mong sabihin, ang kamatayan ni Jesse ay naging trahedya hindi lamang para sa kanyang mga magulang, kundi pati na rin para sa lahat ng gene therapy. Dahil kaagad pagkatapos nito, ang lahat ng mga gawa na nauugnay sa paggamit ng gene therapy para sa katawan ng tao ay nasuspinde sa mundo.
Ang pang-agham na karera ni Wilson ay napahina, at ang Institute of Gene Therapy ay sarado sa lahat. Ipinakilala ng genome ng tao sa Estados Unidos ang isang permanenteng moratorium sa lahat ng mga eksperimento sa "pag-edit" ng genome ng tao. Ang mga siyentipiko ay nagalit, ngunit ang moratorium ay napunta sa kapakinabangan ng isang bagay. Nagsimulang aktibong tumingin para sa mga bagong paraan ng paghahatid ng genetic na gamot at tumigil sa mga retrovirus. Hindi tulad ng mga adenovirus, hindi sila naging sanhi ng pagkagalit ng kaligtasan sa sakit, ngunit nagkaroon ng iba't ibang kawalan - tulad ng mga virus na naka-embed sa genome ng unsystematic, "kung saan ipinadala ng Diyos."
Noong 2004, iniharap ng Pranses ang gamot para sa paggamot ng malubhang pinagsamang immunodeficiency - sakit kung saan ang bata ay ipinanganak sa lahat nang walang kaligtasan. Lahat ng aking buhay, sa kasamaang palad, maikli, siya ay nabubuhay sa mga payat na lugar at kahit na ang kanyang mga magulang ay nakikipag-usap guwantes na goma. Ito ay tulad ng mga bata na ipinakilala nila ang isang gamot na nagwawasto sa depekto sa gene. Ang epekto ay kamangha-manghang - 10 mga bata ay nagsimulang gumawa ng kanilang sariling kaligtasan sa sakit, gayunpaman, ang lukemya na binuo sa dalawang dalawa (sila, sa kabutihang-palad, pinamamahalaang upang lunasan). Tulad ng naka-out, ang retrovirus ay naka-embed sa "therapeutic" gene sa tabi ng genome na nagiging sanhi ng kanser sa dugo na ito. Sa genotherapy ay muli ang taba cross: kontrol sa pag-aaral ng therapy ay naging matigas na ang daloy ng pagbabago para sa ilang taon ay tuyo - parehong sa Europa at sa Estados Unidos. Pagkatapos ay lumabas ang Tsina.
Gawa sa Tsina.
- Halos kaagad pagkatapos ng mga pangyayaring ito sa Tsina, inaprubahan nila ang dalawang gamot na may kaugnayan sa paghahatid ng malusog na mga gene sa tumor - Gendicine at Oncorine, "sabi ni Propesor Anchha Baranova. - Ang mga ito ay inilaan para sa paggamot oncological diseases.Higit na partikular, ang P53 gene ay aktibo, "pagtugon" para suppressing ang paglago ng mga selula ng kanser.
Kapansin-pansin, ang Chinese ay dali-dali na ilagay sa merkado hindi ang kanilang mga pagpapaunlad, ngunit ang mga droga na ginawa South Korea. Parehong ang Estados Unidos, ngunit hindi nahulog sa mamimili dahil sa mga lehislatibong hadlang. Sa entryteight, hindi kaya maingat na pag-aari sa mga tuntunin ng pagpapatupad klinikal na pag-aaral at, ayon sa mga may pag-aalinlangan, gumawa sila ng tunay na bilang ng mga kaso ng seryoso mga epekto. Sa madaling salita, ang China ay ginusto na palayain sa napakalaking pagbebenta hindi hanggang sa katapusan ng isang napatunayan na paghahanda na makakatulong malaking dami Ang mga tao (ipaalam sa isang tao, marahil at maging sanhi ng mga hindi mahuhulaan na kahihinatnan). Sa Europa at Estados Unidos, nagpunta sila sa ibang paraan: ang buhay ng potensyal na biktima ng mga epekto (kahit isa-lamang) sa itaas ng daan-daang buhay ng mga potensyal na pasyente na, ayon sa maraming mga espesyalista, ang gamot na ito ay maaaring makatulong.
Habang ang komisyon ng bioethics ay nagpapasiya kung sino ang tama, ang PRC sa nakalipas na mga taon ay hindi lamang nakatanggap ng isang solidong kita mula sa pagbebenta ng mga droga, ngunit nakakuha din ng katanyagan ng kabisera ng gene therapy - ito ay nasa Beijing mula sa buong mundo na may malubhang mga form ng kanser ng mga organo ng ulo at leeg. Naudyukan nito ang isang pangkat ng mga mananaliksik mula sa Estados Unidos noong 2013 upang sumulat sa manwal National Institute. Kalusugan (namamahagi ito ng badyet sa biomedical science) Isang sulat na may isang tawag upang abandunahin ang kabuuang kontrol sa gene therapy. Pagkalipas ng anim na buwan, sumang-ayon ang mga opisyal ng refueling sa mga siyentipiko.
Mahalagang tandaan na pagkatapos ng sapilitang moratorium, maraming mga siyentipiko ang nag-abanduna sa mga nakaraang bersyon ng mga virus ng conveyor. Ngayon, mas gusto nila ang adenine-kaugnay na virus (AAV): ang napakalaki bilang ng mga tao ay ang mga carrier nito, kaya hindi ito boutiate sa bayonets sa pamamagitan ng immune system. Bilang karagdagan, ang AAV ay may isang mahusay na tampok: iba't ibang uri Virus Embedding B. ilang mga awtoridad - Sa atay, mga mata, mga selula ng utak at, tulad ng sa kaso ng glybera, higit sa lahat sa mga kalamnan. Totoo, siya ay may mga disadvantages: maaari itong "kumuha ng napakaliit na halaga ng nakapagpapagaling na materyal.
Ang ikalawang virus na gumagana ng mga siyentipiko ay aktibo lahat, ito ay, nang kakatwa sapat, ang virus, aIDS.. Ginagamit ng mga mananaliksik ang neutralisadong kopya nito, na nagtataglay ng promising mula sa punto ng pananaw ng mga katangian ng therapy: maaaring tumagos sa mga selula ng immune system at hindi pinapagana ang mga oncogenes.
Gumising ang potensyal
Sa nakaraang ilang taon, ang sitwasyon na may mga bagong "gene" na gamot (lahat ng mga ito ay pumasa sa ito o yugto ng mga pagsubok) sa mundo ay mukhang nakasisigla. Natutunan ng mga doktor na sugpuin ang pag-unlad ng mga kumplikadong leukemias sa tulong ng mga gene, naipanumbalik ang bulag na pangitain mula sa kapanganakan ng mga monkey at nakabalik sa dystrophy ng kalamnan. Kasabay nito, sa ilang mga kaso, maraming mga iniksyon ay hindi sapilitan: halimbawa, isang gene na nagbibigay-daan upang harapin ang fibrousosis (systemic malusog na sakit.na kung saan ay nailalarawan sa pamamagitan ng pagkatalo ang mga glandula ng panlabas na pagtatago at mga organo ng respiratory), ang mga siyentipiko ay nakaimpake sa aerosol para sa paglanghap.
Sa pamamagitan ng paraan, sa aming bansa sa 2012 na ibinigay sertipiko ng pagpaparehistro Sa sarili nitong pagbuo ng panahon para sa paggamot ng malubhang sugat ng mga vessel ng paa. Ang gamot ay ang Human Vegf 165 gene, na responsable para sa paglago ng mga bagong vessel. Kaya, halos imperceptibly para sa mundo, kami ay naging pangalawang bansa pagkatapos ng Tsina, na nalutas ang paggamit ng genlin therapy.
Siyempre, hindi nalutas ang mga tanong na masa. Halimbawa, natutunan ngayon na gamutin ang hemophilia (sa ngayon sa mga eksperimento ng hayop), naghahatid ng isang bagong kopya sa isang maliit na bilang ng mga gene, na responsable para sa normal na produksyon ng dugo clotting factor. Kung ikukumpara sa isang malusog na organismo, ang isang numero ay porsyento ng 10, ngunit ito ay sapat na para sa, ipagpalagay, ang isang tao, paglabag sa kanyang kamay, ay naghihintay para sa ambulansiya at hindi namatay mula sa pagkawala ng dugo. Ang isa pang bagay ay ang mga nasa sakit kapag ang gene ay kailangang mapalitan sa buong katawan, literal sa bawat isa sa mga selula nito. Narito ang agham ay walang kapangyarihan.
- Dapat itong maunawaan na ang teknolohiya ng pag-embed ng isang gumaganang kopya ng gene sa genome ay hindi lamang ang pagkakataon upang makamit ang resulta, - nagpapaalala sa Propesor Anchha Baranova, kung minsan ay mas madaling isama ang isang tahimik na gene o buhayin ang pagtulog. SA kamakailan lamang Ginagawa ito gamit ang double-stranded RNA. Isipin na sa hinaharap maaari naming paglipas ng panahon sa mga matatanda na mas mababa ang gawain ng gene na responsable para sa pagbuo ng mga na utak, dahil kung saan ang Alzheimer's disease arises. Nagbubukas ito sa harap ng sangkatauhan sa tunay na walang limitasyong mga posibilidad.
Ang pinakamahal na gamot sa mundo ay 850,000 dolyar bawat dosis! Tandaan ang pangalang ito: LUXTURNA. Mula ngayon, ito ang pinakamahal medikal na Paghahanda, kailanman ang furring ng mga parmasya, writes Maxim magazine.
Hindi, ito ay hindi isang gamot para sa kasakiman. Sa katunayan, tulad ng sasabihin nila sa Skolkovo, "Innovative Drug". Kaya makabagong na ang spark therapeutics, na binuo LUXTURNA, ay orihinal na inilaan upang ibenta ito 1 milyong dolyar para sa isang isang beses na dosis.
LUXTURA. Ito ay dinisenyo upang pagalingin ang pasyente mula sa labis na masamang sakit - namamana pagkabulag. Ang gamot ay nagpapagaling sa pagkabulag ng paraan ng gene therapy (ultra-moderno at tunay na epektibong direksyon modernong gamotbatay sa paggawa ng mga pagbabago sa genetic apparatus somatic cells. pasyente).
Matapos ang mga kompanya ng seguro ay nagsasaad na ang isang milyon ay malupit na puwersa, ang pasanin ng pasanin, ang presyo ay nabawasan ng 15 porsiyento. Ngunit kahit na ito ay umalis LUXTURNA sa ranggo ng pinakamahal na gamot.
Ang pagsubok ay napatunayan na ang Luxurna ay talagang nagbabalik ng paningin sa mga may bihirang hugis Minana pagkabulag.
Paano gumagana ang bagay na ito?
Sa kabutihang palad, walang self-sustainment - sinasabi nila ito sa sandaling binayaran ko ang 850,000, pagkatapos ay obligado lang akong mabawi. Pagkatapos ng isang iniksyon ng gamot, kumikilos siya bilang isang virus sa retina at pinapalitan ang sira gene, pagkatapos na ang proseso ng pagbawi ng paningin ay nagsisimula. Ang mga injection ay kailangan ng dalawang piraso (isa sa mata), ang paggamot ng bawat mata ay nagkakahalaga ng 425,000, na magbibigay sa halaga ng parehong 850,000.
Kasabay nito, tulad ng nabanggit sa pamamagitan ng mga espesyalista, pinupuna ang mga sakim na parmasyutiko, ang presyo ay labis na labis sa mga pamantayan ng bagong-modernong gene therapy. Halimbawa, ang pinakamahal na paghahanda ng gene laban sa kanser sa dugo ay nagkakahalaga ng 474 libong dolyar. Hindi isang regalo, ngunit pa rin mas katamtaman kaysa sa Luxturna.
Ang pinaka-kahanga-hangang bagay ay ang mga espesyalista ay ipinagdiriwang, kaya ito ay isang tunay na banta na kapag ang mga kompanya ng seguro ay magsisimulang magbayad ng tulad ng isang fabulously mahal na paggamot, pharmaceutical korporasyon shake out ganap at simulan ang chant presyo kahit na mas mataas!