दुनिया में सबसे महंगी दवाएं।

"महंगे" का मतलब हमेशा "कुशलता से" नहीं होता है। वास्तव में, कुछ सबसे महंगी दवाओं में से कुछ न्यूनतम देते हैं सकारात्मक नतीजे। सस्ता इन दवाओं में से कुछ की तुलना में अपने लिए एक घर खरीदने के लिए आएगा। बेशक, आने वाले महीनों में, यह सूची बदल सकती है ...

MOSAYME (MYOOZYME)

वार्षिक लागत: $ 100,000 से $ 300,000 तक

मोज़ेक - दुर्लभ उपचार के लिए उपयोग की जाने वाली दवा, लेकिन थकाऊ बीमारी, ग्लाइकोजनाइज (भावुक बीमारी)। वह कंकाल की मांसपेशियों और रोगी के दिल को हड़ताली कर रही है।

एक्टर (एक्ताहार)

वार्षिक लागत: $ 300 000


Aktar एक दवा है जो दो साल से कम उम्र के बच्चों में ऐंठन के लिए इस्तेमाल की जाने वाली दवा है। स्वच्छता अवलोकन कार्यालय के कारण खाद्य उत्पाद और दवाइयों (एफडीए) ने अधिनियम को मंजूरी नहीं दी, यह न केवल प्राप्त करना मुश्किल है, बल्कि बीमा कंपनियों को भी एक नियम के रूप में, इसे प्राप्त करने की लागत को कवर नहीं करता है।
यह सब सालाना एक अरब डॉलर के तीन-चौथाई डॉलर से अधिक की राशि में बिक्री से उच्च कीमतों और मुनाफे की स्थापना की ओर जाता है।

फोलोटिन (फोलोटिन)

वार्षिक लागत: $ 320 000


फोलोटीन का उपयोग दुर्लभ और आक्रामक कैंसर का मुकाबला करने के लिए किया जाता है, टी-सेल लिम्फोमा। रोगी के लिए, फोलोटिन के साथ उपचार का छह साल का कोर्स बीमारी को रोकने का आखिरी मौका है। यद्यपि इस दवा की बिक्री से लाभ सालाना 50 मिलियन डॉलर से अधिक हो जाता है, लेकिन दवा ने जीवन का एक महत्वपूर्ण विस्तार नहीं दिखाया, जो इसे अंतिम उम्मीद को बेहद महंगा बनाता है।

सिंचरीज

वार्षिक लागत: $ 350,000


इस दवा का उपयोग एंगियोएडेमा एडीमा के इलाज के लिए किया जाता है - एक वंशानुगत बीमारी 50 हजार से एक व्यक्ति से होने वाली एक वंशानुगत बीमारी और हाथ, गले और कारण बनती है पेट की गुहिका। से उत्पादित मानव रक्त, सिंचरीज ने इस बीमारी का मुकाबला करने में खुद को काफी प्रभावी दिखाया।

Naglazyme (Naglazyme)

वार्षिक लागत: $ 365,000


बच्चों की बीमारी का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है, जिसे मारोटो-ला सिंथ कहा जाता है, जो हड़ताली है कनेक्टिंग कपड़े। इस सिंड्रोम से पीड़ित लोगों ने गलत तरीके से विकसित मांसपेशियों, जोड़ों और कपड़े विकसित किए हैं, जो अक्सर बौने की ओर जाता है।
इस बीमारी वाले बच्चे न्यूरोलॉजिकल और हृदय रोग, दृष्टि और सुनवाई के उल्लंघन, मस्तिष्क क्षति से भी पीड़ित हैं। नागलाज़िम जोड़ों की गतिशीलता और ऊतकों की वृद्धि को प्रोत्साहित करने में मदद करता है।

Elaprase (elaprase)

वार्षिक लागत: $ 375 000


यह दवा, जिसकी लागत अधिकांश घरों की कीमत से अधिक है, शिकारी सिंड्रोम के खिलाफ लड़ाई में मदद करती है - एक दुर्लभ वंशानुगत रोग शारीरिक विकास और मस्तिष्क विकास।

Vimizim (Vimizim)

वार्षिक लागत: $ 380,000


Vimizim एक एंजाइम है जो मोर्कियो सिंड्रोम का इलाज करने के लिए प्रयोग किया जाता है। यह बीमारी रोगी के शरीर में लंबी श्रृंखला चीनी अणुओं के अपघटन को रोकती है, जिससे दिल के काम और कंकाल, बौने और अन्य गंभीर दोषों के विकास में उल्लंघन होता है।

सोलिरिस (सोलिरिस)

वार्षिक लागत: $ 440,000


सोलिरिस नियमित रूप से सबसे अधिक सूचियों में एक अग्रणी स्थिति रखता है महंगी दवाएं, लेकिन पर कम से कमशीर्षक पर बहुत अधिक आवेदन कर सकते हैं प्रभावी साधन Paroxysmal रात Hemoglobinuria के इलाज के लिए, जिसमें से लगभग आठ हजार अमेरिकी पीड़ित हैं।
रोग लाल को नष्ट कर देता है खून की कहानियां, रोगी की संक्रमण, एनीमिया और थ्रोम्बस के गठन के लिए रोगी की संवेदनशीलता में वृद्धि। सोलिरिस इन अभिव्यक्तियों को 90% तक कमजोर करने में मदद करता है। इस दवा ने अटूट हेमोलिटिक-यूरेमिक सिंड्रोम, एक और दुर्लभ और कभी-कभी घातक बीमारी के इलाज में अपनी स्थिरता साबित की।

ग्लाइबेरा

वार्षिक लागत: $ 1.21 मिलियन।


और दुनिया में सबसे महंगी दवा का शीर्षक ग्लाइडा प्राप्त करता है - दवा, अभी तक संयुक्त राज्य अमेरिका में अभी तक अनुमोदित नहीं है, लेकिन बहुत पहले यूरोपीय संघ में अनुमोदित नहीं है। ग्लाइडेला जीन थेरेपी हैं जो लिपोप्रोटीन लिपेज की पारिवारिक अपर्याप्तता के इलाज के लिए उपयोग की जाती है, बीमारी प्रति मिलियन एक व्यक्ति को प्रभावित करती है। यूरोपीय संघ के देशों में वे 200 से कम लोगों से पीड़ित हैं। घाटे में पैनक्रिया का एक बेहद दर्दनाक फोकस होता है।

महंगी दवाओं की सूची व्यापक है। एक नियम के रूप में, दुर्लभ और अधिकतर बीमार बीमारियों से एक हजार डॉलर या यूरो खड़े गोलियां नहीं हैं। विशेषज्ञ अक्सर तर्क देते हैं कि इन दवाओं की लागत प्रतिस्पर्धा की कमी सहित कई कारणों से गंभीर रूप से अधिकृत है। Aif.ru ने ध्यान से दुनिया के सबसे महंगे साधनों की मौजूदा सूची का अध्ययन किया और उनकी एक प्रकार की हिट सूची संकलित की।

दुनिया में सबसे महंगा माना जाता है सोलिरिस - विकारों से पीड़ित रोगियों के लिए दवा प्रतिरक्षा तंत्रजिसमें एक व्यक्ति नींद के दौरान रक्त में शुरू होता है ... रक्त बछड़ों को रखते हुए (किस कारण से यह निश्चित रूप से ज्ञात नहीं है), यही कारण है कि गुर्दे, फेफड़े, दिल, मस्तिष्क नष्ट हो जाते हैं। उचित उपचार के बिना, इस तरह के एक रोगी की जीवन प्रत्याशा 10 से अधिक वर्षों से अधिक नहीं है। दवा आपको इस प्रक्रिया को निलंबित करने की अनुमति देती है। यह देखते हुए कि पूरे दुनिया में पूरे रोगी में केवल 20,000 लोग हैं, यह स्पष्ट हो जाता है कि दवा इतनी महंगी क्यों है - उपचार के वर्ष में इसकी कीमत 536 हजार डॉलर है, और पैकिंग टैबलेट के लिए कीमत 5, 9 28 यूरो से शुरू होती है।

दूसरी कीमत बन जाती है Naglazyme।जिसका उपयोग चयापचय प्रक्रियाओं के विकारों को सही करने के लिए किया जाता है। ऐसी बीमारी जल्दी से एक व्यक्ति को व्हीलचेयर में ले जाती है। साथ ही, उपचार आपको लगभग तुरंत परिणाम और सकारात्मक गतिशीलता देखने की अनुमति देता है - पाठ्यक्रम की शुरुआत के बाद, मरीजों ने चलना शुरू कर दिया, मोटर प्रगति पर ध्यान दिया। दुनिया में आज एक समान समस्या के केवल 1100 मामले हैं। इस तरह के एक चमत्कार के साथ उपचार $ 485 हजार प्रति वर्ष (यानी, प्रति पैक लगभग 3,800 यूरो) खर्च होंगे।

दुनिया में 2,000 लोग जानते हैं कि हंटर सिंड्रोम उस समय नहीं है, क्योंकि वे खुद बीमार हैं। इस तरह की एक बीमारी में वृद्धि में मंदी, श्वास के साथ उभरती समस्याओं, जीभ की मोटाई, नथुने और होंठ की विशेषता है। ऐसा माना जाता है कि यह अधिक आम है प्रारंभिक अवस्था - अर्थात। बच्चों में। Elaprase। रोग के विकास को धीमा करने, किसी व्यक्ति के बिगड़ने वाले संकेतकों को वापस करने की अनुमति देता है सामान्य स्थिति। साथ ही, यह प्रति सप्ताह 1 टैबलेट का पालन करता है। पैकेजिंग लागत - 3,750 यूरो से।

चौथा मूल्य है सिंचरीज - वंशानुगत एंजियोएडेमा वाले रोगियों में एडीमा की रोकथाम के लिए दवा। ऐसी बीमारी कुछ एंजाइमों और चयापचय विकारों के रक्त में अपर्याप्तता के कारण होती है। चूंकि घटना अप्रत्याशित है, तो एडीमा किसी भी समय खुद को प्रकट कर सकता है। और नतीजतन, रोगियों को वार्षिक उपचार के लिए या 1 9 48 यूरो से $ 350 हजार फैलाना पड़ता है - प्रत्येक पैक के लिए।

मूल्य में पांचवें स्थान पर - Myoozyme।पंप रोग के रोगियों के लिए बनाया गया है। यह सिंड्रोम अल्फा-ग्लूकोसिडेज की कमी के कारण, जो मांसपेशियों के विनाश की ओर जाता है, आकार को आकार में बढ़ाता है और सांस लेने की समस्याओं में वृद्धि करता है। असल में, रोग को अक्सर निदान किया जाता है बचपन। मायोज़िम आपको इन प्रक्रियाओं को निलंबित करने की अनुमति देता है और अकेले बच्चों को सांस लेने में मदद करता है।

वार्षिक उपचार की लागत $ 100 हजार के माता-पिता की लागत होती है। यदि ऐसी बीमारी वयस्कों में चिह्नित की जाएगी, तो उनके लिए पाठ्यक्रम की लागत अधिक होगी - प्रति वर्ष 300 हजार डॉलर प्रति वर्ष, पैकेजिंग मूल्य 1000 यूरो से शुरू होता है।

विशेषज्ञ अक्सर इस तथ्य से महत्वपूर्ण दवाओं की इतनी उच्च लागत को औचित्य देते हैं कि वे वास्तव में दुर्लभ और दूर करने का इरादा रखते हैं गंभीर रोगविज्ञान। हां, आंशिक, और कुछ मामलों में और पूर्ण पुनर्प्राप्ति लोगों को कोई पैसा देने के लिए खेद नहीं है। और स्थिति केवल तभी बदल सकती है जब प्रतियोगियों व्यवसाय में आते हैं - तो दवाओं की कीमत कम हो सकती है, विशेषज्ञों ने नोट किया।

वैज्ञानिक बाधाओं से पहले नहीं रुकते हैं और फिर भी नए और अधिक का आविष्कार करने की कोशिश करते हैं प्रभावी दवाएं कैंसर के लिए। कई नए दवाई एसएमओ -2014 वार्षिक चिकित्सा कांग्रेस के हिस्से के रूप में स्पेन में कैंसर प्रस्तुत किया गया था।

विशेषज्ञ न केवल दवाओं को प्रस्तुत करते हैं, बल्कि उनके नैदानिक \u200b\u200bपरीक्षणों पर भी रिपोर्ट करते हैं। एकमात्र चीज जो इन दवाओं को खरीदने पर अभी भी ऑनकोबोल को रोकती है, दवाइयों की उच्च लागत है।

तैयारी फीट

स्तन कैंसर के लॉन्च और आक्रामक रूपों के इलाज की प्रक्रिया में सबसे बड़े परिणामों में से एक कंपनी जेनेके के स्विस फार्मास्युटिकल निर्माता की दवा का प्रभाव है।

दवा की कार्रवाई का क्षेत्र कैंसर का रूप है जिस पर उसका 2 जीन उत्परिवर्तन होता है, और यह एक अतिरिक्त होता है महिलाओं का शरीर एक समतुल्य प्रोटीन। कैंसर का लगभग एक तिहाई रोग के इस रूप से पीड़ित है।

Docetaxel और Hrycytin के साथ परिसर में पेंटेलेशन लागू करें। डॉक्टरों ने पाया कि उपयोग किए गए रोगियों का हिस्सा मानक तैयारी प्लेसबो के साथ, 3.4 साल तक रहने में सक्षम थे, और जिन्होंने मुझे जगह में इस्तेमाल किया - 4.7 साल। यह ध्यान देने योग्य है कि बीमारी का यह रूप बहुत कठिन और बीमार है, इसलिए दवा द्वारा प्रस्तुत 1,5 साल - कैंसर के इलाज में एक बड़ी सफलता।

अमेरिकियों के लिए, यह दवा एक नवीनता नहीं बन गई है, क्योंकि इसका उपयोग एक वर्ष से अधिक समय तक किया गया है। अमेरिका में 1 शीश (420 मिलीग्राम) की कीमत $ 4,000 तक पहुंचती है, और इंग्लैंड में - 2,000 पाउंड स्टर्लिंग। उपचार के सभी पैमाने को समझने के लिए, यूके से रद्दीकरण को प्रति वर्ष लगभग 43,000 पाउंड खर्च करने की आवश्यकता होगी। और यह केवल एक दवा है, और इसे उसी महंगी दवाओं के साथ परिसर में लागू किया जाना चाहिए।

Xalkori।

सुखद, हालांकि, रोस 1 के साथ कैंसर के लिए भी बहुत महंगा खबर है -पोजिव फेफड़ों के कैंसर, जो कि अल्क जीन के उत्परिवर्तन के कारण है। यह Xalkori है, निर्माता फाइजर है। 4 साल पहले दवा की कार्रवाई का परीक्षण शुरू हुआ। इसके लिए, इन दवाओं को लेने वाले 50 रोगी प्रतिष्ठित थे। नतीजतन, 72% रोगियों को ट्यूमर में कमी होती है, और 18% में - ट्यूमर वृद्धि धीमी हो गई और बिल्कुल बंद हो गई।

में यह मामला वैज्ञानिकों को ऑनकोबोल की 2 श्रेणियां आवंटित की गईं: आरओएस 1 जीन में और अल्क जीन में उच्चारण उत्परिवर्तन के साथ। इसके अलावा, रोगियों की पहली श्रेणी में दवा लेने के बाद छूट की एक लंबी अवधि मनाई गई थी। एक रोगी के लिए Xalkori की लागत प्रति वर्ष $ 115,000 से अधिक की राशि होगी।

आफैटिनिबर

गर्दन और सिर के क्षेत्रों में कैंसर के एक फ्लैट-मोल रूप वाले रोगियों के लिए अंतर्राष्ट्रीय कांग्रेस अफैनिह की तैयारी बोहेरिंगर इंगेलहेम द्वारा प्रस्तुत की जाती है।

ये चमत्कारी गोलियां कर सकते हैं: रोग की प्रगति के बिना मरीजों के जीवन को बढ़ाएं, 20% कैंसर के इस रूप के रोगियों के बीच मौतों की मात्रा को कम करें (मेथोट्रेक्सैट द्वारा लेने वाले मरीजों की तुलना में) और इस शब्द को बढ़ाने के लिए ढाई महीने के लिए छूट का। अमेरिका में 30 ऐसी गोलियों की कीमत 6,000 डॉलर से अधिक है।

जर्मनी में, पिछले हफ्ते लंबे समय से प्रतीक्षित दवा बाजार में निष्कर्ष निकाला गया, हम यूरोप में पहली दवा के बारे में बात कर रहे हैं जो मानव जीनोम को बदलने में सक्षम हैं। स्थगित, जैसा कि वे कमीशन को हल करने में कहते हैं, "पुष्टि से पहले उपचारात्मक प्रभाव" मनुष्य की प्रकृति में कट्टरपंथी हस्तक्षेप के विरोधियों ने जीत का जश्न मनाया। साथ ही, वैज्ञानिक समुदाय का एक बड़ा हिस्सा आश्वस्त है: मानवता व्यर्थ में प्रगति को रोकती है, क्योंकि जब "संपादन" जीन सामान्य उपचार बन जाएगा, तो हम न केवल बीमार बीमारियों से छुटकारा पाएंगे, बल्कि इसकी जड़ में भी होंगे। मानवता का बेहतर जीनोम। क्या दुनिया जीन थेरेपी के लिए तैयार है, और एक व्यक्ति उचित रूप से आत्म-सुधार करना है, और यदि हां, तो एक नए प्रकार के उपचार के लिए मौका रूस के साथ व्यवहार किया जाएगा?

एक अस्पष्ट स्टिकर के साथ एक छोटे से ampoule में - बिल्कुल पारदर्शी तरल। यह ग्लाइडा दुनिया की सबसे महंगी दवा है। इस दवा के साथ इलाज का कोर्स 1.1 मिलियन यूरो खर्च करता है। एक ampoule (53 हजार यूरो) में सैकड़ों हजारों वायरस होते हैं जिनमें वैज्ञानिकों ने वर्किंग एलपीएल जीन (लिपोप्रोटेलेडलीइड जीन) की एक प्रति बनाई है - यह एक विशेष एंजाइम विकसित करने के लिए ज़िम्मेदार है जो हमारे शरीर की वसा में उपयोग करता है। यदि जीन "टूट जाता है", तो थोड़ी सी राशि वसायुक्त भोजन पैनक्रिया की भारी सूजन और प्लेक द्वारा जहाजों के अवरोध का कारण बनता है।

कार्रवाई का तंत्र निम्नानुसार है: एक बार शरीर में, "औषधीय" वायरस, उनकी प्रकृति के अनुसार, मानव डीएनए में एम्बेडेड होते हैं और "टूटी हुई" जीन को सही तरीके से प्रतिस्थापित करते हैं। विरोधियों अन्यथा कहें: जांघ में केवल कुछ इंजेक्शन, और व्यक्ति एक जेनोमेट्रिक जीव (इस प्रकार जीएमओ) बन जाता है, क्योंकि इसके डीएनए में जीन के कृत्रिम टुकड़े शामिल हैं। जैसा भी हो सकता है, प्रभाव यह है कि शरीर स्वयं वसा के साथ प्रबंधित होने के लिए पर्याप्त एंजाइमों का उत्पादन शुरू होता है, और एक व्यक्ति को पूर्ण जीवन का मौका मिलता है।

शानदार लागत डेवलपर्स इस तथ्य को समझाते हैं कि ग्लाइबेरा को 25 साल का विकास किया गया था और इसने विशाल निवेश की मांग की थी। इसके अलावा, दवाओं के संभावित उपभोक्ताओं का चक्र संकीर्ण है: जीन का यह उल्लंघन प्रति मिलियन 1-2 लोगों में पाया जाता है। यह इस तरह से निकलता है: उपचार के पाठ्यक्रम की लागत महंगी दवाओं के बराबर है जो इस तरह के मरीजों को गायब एंजाइम को बदलने के लिए सभी जीवन पीना पड़ता है।

हालांकि, इस दवा के यूरोपीय बाजार में प्रवेश करने के मामले में मुख्य उदाहरण पैसा नहीं होगा। यूरोपीय संघ के बाजार में ग्लाइडा के बाद, जीन बदलने वाले दर्जनों दवाओं को घुमाया जा सकता है - जो कुछ भी है कि वर्षों को "स्टोररूम" फार्मास्यूटिकल्स में कॉपी किया गया है। इस तथ्य के आधार पर कि यूरोपीय आयोग (ईयू सरकार) और यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) ग्रीन लाइट दली, यूरोप चीन से इस क्षेत्र में पीछे गिरने का डर है, जहां दो जीनोथेरेपीटिक दवाओं को आधिकारिक तौर पर बिक्री के लिए अनुमति दी जाती है (दोनों ऑन्कोलॉजी पर)।

- जिस विधि का उपयोग जीनोम में पीएलएल की एक प्रति देने के लिए किया जाता था, लागू होता है विभिन्न दवाएं, - जोर देता है थॉमस सैल्मनॉन, समिति के अध्यक्ष औषधीय तैयारी ईएमए में एक व्यक्ति के लिए, इसका मतलब है कि हम जीन के संग्रह के कारण होने वाली कई बीमारियों के इलाज के बारे में बात कर सकते हैं।

तो 2012 से तीसरी बार जर्मन आयोग (इसका आधिकारिक नाम जी-बीए - संयुक्त संघीय समिति) क्यों है, इस जीनोथेरेपीटिक दवा को बाजार में रिलीज करने से इंकार कर देता है? आधिकारिक स्पष्टीकरण कंपनी-डेवलपर को "दवा के चिकित्सीय मूल्य पर अतिरिक्त डेटा" प्रदान करने का निर्देश देता है, लेकिन वास्तव में ऐसा लगता है कि अधिकारियों को फिर से भर दिया गया है: बहुत जोर से इस तथ्य के कारण घोटाले थे कि प्रयोगात्मक जीन लोगों के जीवन से दूर हो गए थे। हां, आज सबकुछ स्पष्ट है कि इन दवाओं के पीछे भविष्य, लेकिन इसके लिए जिम्मेदारी लेने के लिए साइड जोखिम यूरोप के मुख्य फार्मास्युटिकल मार्केट को नियंत्रित करने वाले अधिकारी फिर से नहीं हैं।

वायरस के साथ एक षड्यंत्र में

विचार यह है कि, जीन में हस्तक्षेप के लिए धन्यवाद, मानवता को पहले से बीमार बीमारियों से वितरित किया जा सकता है, 1 9 70 के दशक के मध्य से वैज्ञानिकों के दिमाग को रोमांचित किया जा सकता है - शायद ही कभी जेनेटिक इंजीनियरिंग के मुख्य तरीकों को विकसित किया जा सकता है। जाने के साथ विशेषज्ञों को समझा गया: उपचार की नई विधि के बीच मौलिक अंतर यह है कि यह बीमारी के प्रभाव को समाप्त नहीं करता है , और उसके मूल कारण। अधिक या कम वास्तविक, यह प्रक्रिया बीमारियों के साथ विशिष्ट जीन से संबंधित जेनेटिक्स को सीखा जाने के बाद शुरू हुई। मनुष्य की जीनोम प्रोजेक्ट (जीनोम के डिकोडिंग के अनुसार) के बाद, यह स्पष्ट हो गया: वास्तव में, शरीर की आजीविकाओं के लिए जिम्मेदार जीन, विचार से कम - "कुल" 20-25 हजार (और 100 हजार नहीं)। साथ ही, जीन में विभिन्न प्रकार के "ब्रेकडाउन", शरीर के काम में खराब होने की ओर अग्रसर होते हैं, घटना अक्सर होती है।

- सिद्धांत रूप में, किसी भी आबादी में हर 150-160 वें बच्चे को एक या एक और वंशानुगत बीमारी से पीड़ित होता है, "मेडिकल एंड जेनेटिक वैज्ञानिक केंद्र, रैम्स के उप निदेशक कहते हैं वेरा इज़ेव्स्काया.- वयस्कों में ये संख्याएं छोटी हैं: 200-250 लोगों के लिए एक। ये बीमारियां जरूरी नहीं हैं, क्योंकि अनुवांशिक रोगविज्ञान अलग है। उदाहरण के लिए, एक जीन है, जिसके कारण कोलेस्ट्रॉल में काफी वृद्धि हुई है। हम यह भी जानते हैं कि सभी जन्मजात श्रवण हानि और बहरेपन के 50 से 70 प्रतिशत से भी जीन के जीन का कारण बनता है। और वहां प्रणालीगत स्थितियां हैं जहां दिल और आंखें और बुद्धि प्रभावित होती हैं।

जीनोम को "संपादित" करने का पहला गंभीर प्रयास जेनेटिक्स के असली लुमिनाइस से संबंधित था, क्योंकि लक्ष्यों ने एक विशेष जीन में टूटने से संबंधित भारी बीमारियों को चुना। जीनोम के "संपादन" का विचार पौधों और जानवरों पर कई बार परीक्षण किया गया था: वायरस को एक उपयोगी घटक के साथ "लोड" परिवहन के रूप में चुना गया था। और यहाँ 1999 में जेम्स विल्सनजेनेरा पेंसिल्वेनिया संस्थान संस्थान के प्रमुख ने मानव जीनोम को संपादित करने के लिए वायरल माध्यम का परीक्षण करना शुरू किया। विल्सन जल्दबाजी में थे: बाद में यह पता चला कि उन्होंने नैदानिक \u200b\u200bपरीक्षणों के नियमों का उल्लंघन किया, विशेष रूप से, प्रयोगात्मक बंदरों की मौत पर हस्ताक्षर किए।

जीनोम को बदलने के लिए इंजेक्शन इंजेक्शन ने 18 साल की शुरुआत की जेसी गेल्सिंगरएरिजोना से। जेसी का सामना करना पड़ा दुर्लभ बीमारी: उसके यकृत ने एंजाइम का उत्पादन नहीं किया, अमोनिया को विभाजित किया - शरीर के जीवन के उप-उत्पाद। आमतौर पर इस रोगविज्ञानी से पांच साल तक जीने के बिना मर जाते हैं, लेकिन जेसी - एक विशेष मामला: उत्परिवर्तन उसके द्वारा विरासत में मिला नहीं था, वह शरीर में अनायास उत्पन्न हुई थी। "औषधीय" वायरस युक्त इंजेक्शन के बाद, वह एक तापमान बढ़ गया, फिर एक बहु रूसी रोगविज्ञान विकसित किया गया। दूसरे दिन, युवक की मृत्यु हो गई।

- जेसी को एडेनोवायरस जीनोथेरेपी द्वारा आयोजित किया गया था, - बताता है अंचा बरानोवा, प्रोफेसर स्कूल ऑफ सिस्टम बायोलॉजी जीएमयू (यूएसए), सेंटर फॉर स्टडी के प्रमुख जीर्ण रोग जीएमयू कॉलेज में चयापचय, विज्ञान बायोमेडिकल होल्डिंग "एटलस" के निदेशक और अमेरिकन सोसाइटी ऑफ अमेरिकन सोसाइटी के सदस्य। "अब उन्होंने उनसे इनकार कर दिया, क्योंकि कुछ रोगियों में वे एक मजबूत प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया का कारण बनते हैं। पता लगाने के लिए, यह होगा या नहीं, एडेनोवायरस शरीर में आने से पहले असंभव है। आप कह सकते हैं, जेसी की मौत न केवल अपने माता-पिता के लिए बल्कि सभी जीन थेरेपी के लिए त्रासदी बन गई। क्योंकि इसके तुरंत बाद, मानव शरीर के लिए जीन थेरेपी के उपयोग से जुड़े सभी कार्यों को दुनिया में निलंबित कर दिया गया था।

विल्सन के वैज्ञानिक करियर को कमजोर कर दिया गया था, और जीन थेरेपी संस्थान बंद हो गया है। संयुक्त राज्य अमेरिका में मानव जीनोम ने मानव जीनोम के "संपादन" के साथ सभी प्रयोगों पर एक स्थायी अधिस्थगन पेश किया। वैज्ञानिकों को क्रोधित कर दिया गया था, लेकिन अधिस्थगन किसी चीज के लाभ पर गया। आनुवांशिक दवा देने और रेट्रोवायरस पर रुकने के नए तरीकों की सक्रिय रूप से देखने के लिए शुरू किया। एडेनोवायरस के विपरीत, उन्होंने प्रतिरक्षा के आक्रोश का कारण नहीं बनाया, लेकिन एक अलग नुकसान था - ऐसे वायरस अनियंत्रित के जीनोम में एम्बेडेड होते हैं, "जहां भगवान ने कहा।"

2004 में, फ्रांसीसी ने गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी के इलाज के लिए दवा प्रस्तुत की - बीमारी जिसमें बच्चे को प्रतिरक्षा के बिना बिल्कुल पैदा होता है। मेरा सारा जीवन, दुर्भाग्य से, छोटा, वह बाँझ परिसर में रहता है और यहां तक \u200b\u200bकि उसके माता-पिता के साथ भी संवाद करता है रबर के दस्ताने। यह ऐसे बच्चे थे कि उन्होंने एक ऐसी दवा पेश की जो जीन में दोष को सुधारता है। प्रभाव अद्भुत था - 10 बच्चों ने अपनी प्रतिरक्षा का उत्पादन शुरू किया, हालांकि, ल्यूकेमिया दो दो में विकसित हुआ (वे, सौभाग्य से, इलाज में कामयाब रहे)। जैसा कि यह निकला, रेट्रोवायरस ने इस रक्त कैंसर का कारण बनने वाले जीनोम के बगल में "चिकित्सीय" जीन को एम्बेड किया। जीनोथेरेपी पर फिर से फैट क्रॉस थे: थेरेपी के अध्ययन पर नियंत्रण कठिन हो गया है कि यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका में कई वर्षों तक नवाचार का प्रवाह सूख गया है - दोनों में। फिर चीन पहले बाहर आया।

चाइना में बना।

- चीन में इन घटनाओं के तुरंत बाद, उन्होंने ट्यूमर - गेंडिसिन और ऑनकोरिन को स्वस्थ जीनों की डिलीवरी से संबंधित दो दवाओं को मंजूरी दी। "- वे उपचार के लिए हैं ओन्कोलॉजिकल रोगअधिक विशेष रूप से, पी 53 जीन सक्रिय है, कैंसर कोशिकाओं के विकास को दबाने के लिए "जवाब"।

दिलचस्प बात यह है कि चीनी ने जल्दबाजी में अपने विकास को नहीं रखा, लेकिन दवाएं जो बनाई गई थीं दक्षिण कोरिया संयुक्त राज्य अमेरिका दोनों, लेकिन विधायी बाधाओं के कारण उपभोक्ता के पास नहीं पहुंचा। एंट्रीवेट में, निष्पादन की शर्तों से संबंधित नहीं है नैदानिक \u200b\u200bअध्ययन और, संशय के अनुसार, वे गंभीर के मामलों की एक सच्ची संख्या बनाते हैं दुष्प्रभाव। दूसरे शब्दों में, चीन को एक सिद्ध तैयारी के अंत तक भारी बिक्री में जारी किया जाना पसंद किया जाएगा जो मदद करेगा बड़ी मात्रा में लोग (किसी को, शायद अप्रत्याशित परिणामों का कारण बनने दें)। यूरोप और संयुक्त राज्य अमेरिका में, वे एक और तरीके से गए: संभावित रोगियों के सैकड़ों जीवन के ऊपर साइड इफेक्ट्स (केवल एक ही) के संभावित शिकार का जीवन जो कई विशेषज्ञों के अनुसार, यह दवा मदद कर सकती है।

जबकि बायोएथिक्स आयोग तय करता है कि कौन सही है, पिछले वर्षों में पीआरसी को न केवल दवाओं की बिक्री से ठोस लाभ प्राप्त हुआ, बल्कि जीन थेरेपी की राजधानी की प्रसिद्धि भी प्राप्त की - यह बीजिंग में दुनिया भर में गंभीर लोगों के साथ है सिर और गर्दन अंगों के कैंसर के रूप। इसने 2013 में संयुक्त राज्य अमेरिका के शोधकर्ताओं के एक समूह को मैनुअल में लिखने के लिए प्रेरित किया राष्ट्रीय संस्थान स्वास्थ्य (यह बायोमेडिकल विज्ञान में एक बजट वितरित करता है) जीन थेरेपी पर कुल नियंत्रण छोड़ने के लिए कॉल के साथ एक पत्र। छह महीने बाद, रिफाइवलिंग अधिकारी वैज्ञानिकों के साथ सहमत हुए।

यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि मजबूर अधिस्थगन के बाद, कई वैज्ञानिकों ने कन्वेयर वायरस के पिछले संस्करणों को त्याग दिया है। आज, वे एडेनाइन से जुड़े वायरस (एएवी) को पसंद करते हैं: लोगों की भारी संख्या में अपने वाहक हैं, इसलिए यह प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा संगीन में boutiate नहीं है। इसके अलावा, एएवी में एक उत्कृष्ट सुविधा है: विभिन्न प्रकार वायरस एम्बेडिंग बी कुछ अधिकारियों - यकृत, आंखों, मस्तिष्क कोशिकाओं और, ग्लाइडा के मामले में, मुख्य रूप से मांसपेशियों में। सच है, उसके पास नुकसान है: यह "बहुत कम मात्रा में औषधीय सामग्री ले सकता है।

दूसरा वायरस जिसके साथ वैज्ञानिक काम करते हैं वे सभी सक्रिय हैं, यह अजीब रूप से पर्याप्त है, वायरस, एड्स। शोधकर्ता अपनी तटस्थ प्रतिलिपि का उपयोग करते हैं, जिसमें थेरेपी गुणों के दृष्टिकोण से आशाजनक है: प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिकाओं में प्रवेश कर सकते हैं और ऑन्कोजेनेस को सक्रिय नहीं कर सकते हैं।

जागरूकता

पिछले कुछ वर्षों में, नई "जीन" दवाओं वाली स्थिति (उनमें से सभी इस पर या परीक्षण के चरण को पारित करते हैं) दुनिया में प्रेरणादायक लगती है। डॉक्टरों ने जीन की मदद से जटिल ल्यूकेमिया के विकास को दबाने के लिए सीखा है, बंदरों के जन्म से अंधे को बहाल किया और मांसपेशी डिस्ट्रॉफी वापस कर दिया। साथ ही, कुछ मामलों में, कई इंजेक्शन अनिवार्य नहीं हैं: उदाहरण के लिए, एक जीन जो फाइब्रोसोसिस (सिस्टमिक) से निपटने की अनुमति देता है स्वस्थ रोगजो बाहरी स्राव और श्वसन अंगों की ग्रंथियों को हराने की विशेषता है), वैज्ञानिकों ने इनहेलेशन के लिए एयरोसोल में पैक किया।

वैसे, 2012 में हमारे देश में जारी किया गया पंजीकरण प्रमाण पत्र पैर वाहिकाओं के गंभीर घावों के इलाज के लिए अपने स्वयं के मौसम पर। दवा मानव वेगफ 165 जीन है, जो नए जहाजों के विकास के लिए ज़िम्मेदार है। तो, दुनिया के लिए लगभग अभेद्य रूप से, हम चीन के बाद दूसरा देश बन गए, जिसने जेनेलिन थेरेपी के उपयोग को हल किया।

बेशक, अनसुलझा प्रश्न द्रव्यमान। उदाहरण के लिए, आज हेमोफिलिया (अब तक पशु प्रयोगों में) का इलाज करना सीखा, जो एक छोटी संख्या में जीनों को एक नई प्रतिलिपि प्रदान करता है, जो रक्त के थक्के के कारक के सामान्य उत्पादन के लिए ज़िम्मेदार है। एक स्वस्थ जीव की तुलना में, इस तरह की संख्या 10 का प्रतिशत है, लेकिन यह काफी है, मान लीजिए, एक व्यक्ति, एक व्यक्ति, अपने हाथ तोड़ने के लिए, एम्बुलेंस की प्रतीक्षा करने में सक्षम था और रक्त हानि से मर नहीं गया था। एक और चीज बीमारी में है जब जीन को पूरे शरीर में प्रतिस्थापित करने की आवश्यकता होती है, सचमुच इसकी प्रत्येक कोशिका में। यहां विज्ञान इतना शक्तिहीन है।

- यह समझा जाना चाहिए कि जीनोम में जीन की एक काम करने वाली प्रति को एम्बेड करने की तकनीक परिणाम प्राप्त करने का एकमात्र अवसर नहीं है, - प्रोफेसर अंचा बरानोवा को याद दिलाती है, कभी-कभी एक मूक जीन को शामिल करना या नींद को सक्रिय करना आसान होता है। में हाल ही में यह डबल स्ट्रैंडेड आरएनए का उपयोग करके किया जाता है। कल्पना कीजिए कि भविष्य में हम बुजुर्गों के काम को कम कर सकते हैं जो जीन के काम को कम कर सकते हैं जिनके मस्तिष्क, जिसके कारण अल्जाइमर रोग उत्पन्न होता है। यह वास्तव में असीमित संभावनाओं के लिए मानवता के सामने खुलता है।

दुनिया में सबसे महंगी दवा प्रति खुराक 850 हजार डॉलर है! इस नाम को याद रखें: Luxturna। अब से, यह सबसे महंगा है चिकित्सा तैयारी, कभी भी फार्मेसियों के फुरिंग, मैक्सिम पत्रिका लिखते हैं।

नहीं, यह लालच के लिए दवा नहीं है। वास्तव में, जैसा कि वे स्कोल्कोवो, "अभिनव दवा" में कहेंगे। इतने अभिनव कि स्पार्क चिकित्सीय, जिन्होंने लुएक्स्टर्न को विकसित किया था, मूल रूप से इसे एक बार की खुराक के लिए 1 मिलियन डॉलर बेचने का इरादा था।

Luxturna। यह रोगी को बेहद खराब बीमारी से ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है - वंशानुगत अंधापन। दवा जीन थेरेपी की विधि से अंधापन को ठीक करती है (अल्ट्रा-आधुनिक और वास्तव में प्रभावी दिशा में आधुनिक दवाईअनुवांशिक उपकरण में परिवर्तन करने के आधार पर शारीरिक कोशाणू मरीज़)।

बीमा कंपनियों ने कहा कि एक लाख क्रूर बल है, बोझ का बोझ, कीमत 15 प्रतिशत कम हो गई थी। लेकिन यहां तक \u200b\u200bकि यह सबसे महंगी दवा के पद में लूक्सटर्न छोड़ देता है।

परीक्षण ने साबित कर दिया है कि Luxturna वास्तव में उन लोगों में दृष्टि को पुनर्स्थापित करता है दुर्लभ आकार विरासत में अंधेरा।

यह बात कैसे काम करती है?

सौभाग्य से, कोई आत्मनिर्भरता नहीं - वे 850 हजार का भुगतान करने के बाद यह कहते हैं, तो मैं बस ठीक होने के लिए बाध्य हूं। दवा के एक इंजेक्शन के बाद, वह रेटिना पर एक वायरस के रूप में कार्य करता है और दोषपूर्ण जीन को प्रतिस्थापित करता है, जिसके बाद दृष्टि की वसूली की प्रक्रिया शुरू होती है। इंजेक्शन को दो टुकड़ों (आंखों पर एक) की आवश्यकता होगी, प्रत्येक आंख के उपचार की लागत 425 हजार होगी, जो 850 हजार की राशि में देगी।

साथ ही, विशेषज्ञों द्वारा नोट किया गया, लालची फार्मासिस्टों की आलोचना, कीमत नई फैशन वाले जीन थेरेपी के मानकों से भी अधिक है। उदाहरण के लिए, रक्त कैंसर के खिलाफ सबसे महंगी जीन की तैयारी 474 हजार डॉलर खर्च करती है। उपहार नहीं, लेकिन अभी भी Luxturna की तुलना में अधिक मामूली।

सबसे आश्चर्यजनक बात यह है कि विशेषज्ञ मनाए जाते हैं, इसलिए यह एक वास्तविक खतरा है कि जब बीमा कंपनियां इस तरह के शानदार रूप से महंगे उपचार का भुगतान शुरू कर देगी, फार्मास्युटिकल निगम पूरी तरह से हिलाएं और जस्ट कीमतों को भी अधिक शुरू करें!